Vous n'êtes pas encore inscrit ?
InscriptionCommuniqué de presse
LYON, 16 décembre 2022 – Jazz Pharmaceuticals, laboratoire biopharmaceutique international
spécialisé dans le domaine des maladies rares en onco-hématologie et en neurologie, a conclu un
accord avec le Comité Economique des Produits de Santé (CEPS) pour l’inscription au remboursement
d’Epidyolex® (cannabidiol, solution buvable de 100 mg/ml), développé à l’origine par GW
Pharmaceuticals (“GW”, qui fait maintenant partie de Jazz Pharmaceuticals plc).
Epidyolex® fait l’objet d’une autorisation de remboursement1 pour le traitement des crises d’épilepsie
associées aux syndromes de Lennox-Gastaut ou de Dravet, en association avec clobazam, ainsi que
pour les crises d’épilepsie associées à la Sclérose Tubéreuse de Bourneville (STB), pour les patients
âgés de deux ans et plus.
« Epidyolex®, qui a été testé spécifiquement dans cette population pour répondre à un besoin
thérapeutique urgent, est un outil précieux qui élargit notre arsenal thérapeutique et qui répond aux
attentes des malades et des familles », indique Pr. Rima Nabbout, neuropédiatre, coordonnateur du
Centre de Référence des Epilepsies Rares (CReER) et responsable du site CReER de l’hôpital Necker-Enfants malades, Université Paris Cité, Paris.
Le syndrome de Lennox-Gastaut est une forme grave d’épilepsie qui se manifeste généralement
pendant la petite enfance ou l’enfance. Les personnes atteintes présentent plusieurs types de crises,
le plus souvent des crises atoniques, toniques et d’absences atypiques, qui peuvent être difficiles à
traiter car elles sont résistantes (réfractaires) à de nombreux types de médicaments anticonvulsivants2.
Le syndrome de Dravet est aussi une forme grave d’épilepsie qui apparaît généralement au cours de
la première année de vie. Il se caractérise par des crises fréquentes et prolongées (souvent
déclenchées par une augmentation ou des changements soudains de la température corporelle) et de
nombreux patients présentent également un retard de développement, des troubles du langage, une
ataxie, une hypotonie, des troubles du sommeil et d’autres problèmes de santé. Le traitement du
syndrome de Dravet est lui aussi difficile : les crises sont très résistantes aux médicaments et certains
médicaments anticonvulsivants peuvent exacerber les crises3.
La STB est une maladie qui provoque le développement de tumeurs généralement bénignes dans les
organes vitaux du corps, notamment le cerveau, la peau, le cœur, les yeux, les reins et les poumons4,
et dont l’épilepsie est l’une des caractéristiques neurologiques les plus courantes5
– ce qui peut avoir de graves répercussions sur la vie des patients. La STB peut être diagnostiquée dès la petite enfance,
mais de nombreux enfants ne sont diagnostiqués que plus tard dans leur vie, lorsque leurs crises
commencent et que d’autres symptômes apparaissent6.
« Les conséquences des crises sur la vie quotidienne sont majeures, de par leur répétition mais aussi
les accidents qu’elles peuvent causer ; les crises arrivent à tout moment et dégradent considérablement
la qualité de vie des patients mais aussi de leur entourage », précise Pr. Nabbout.
Pr. Fabrice Bartolomei, neurologue, Chef du service d’Épileptologie et Rythmologie et Responsable
du centre de référence des épilepsies rares de l’hôpital de la Timone à Marseille, ajoute : « C’est une
bonne nouvelle car nous disposons de peu de médicaments spécifiquement testés dans ces
syndromes. Les profils des patients et, en conséquence, leurs besoins sont très divers et toute nouvelle
avancée thérapeutique est une bonne nouvelle pour tenter de répondre à ces besoins non couverts ».
Le 13 mai 2020, la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé (HAS) avait conclu que
le Service Médical Rendu (SMR) par Epidyolex® est “important” et a émis un avis favorable au
remboursement du médicament en France pour la prise en charge des crises d’épilepsie associées au
syndrome de Lennox-Gastaut et au syndrome de Dravet, en association au clobazam. La Commission
a considéré qu’Epidyolex® apportait une Amélioration du Service Médical Rendu mineure (ASMR IV
ASMR IV)7.
Le 1er décembre 2021, la Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé (HAS) avait
donné un avis favorable au remboursement dans cette nouvelle indication en traitement adjuvant des
crises d’épilepsie associées à une sclérose tubéreuse de Bourneville (STB) chez les patients de 2 ans
et plus, uniquement en cas d’épilepsie pharmacorésistante8.
« L’annonce du remboursement d’Epidyolex® en France est à la fois positive et historique car il s’agit
du premier et du seul médicament à base de cannabidiol à être remboursé. Epidyolex® a obtenu une
Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) sur le fondement de plusieurs essais cliniques contrôlés et
randomisés à même de démontrer sa qualité, sa sécurité et son efficacité chez des patients dont le
besoin médical est non couvert. Aujourd’hui les attentes pour des traitements issus du cannabis sont
fortes et Epidyolex® représente une avancée positive et une nouvelle option pour les patients, leurs
familles et les professionnels de santé qui disposent désormais d’un médicament à base de cannabidiol
qui a fait ses preuves.» déclare Franck Cousserans, General Manager de Jazz Pharmaceuticals en
France. « C’est une étape importante pour Jazz Pharmaceuticals en France dans notre ambition de
transformer la vie des patients atteints de maladies rares et dont les options thérapeutiques sont
limitées ou inexistantes. »
À propos de Jazz Pharmaceuticals plc
Jazz Pharmaceuticals plc (NASDAQ : JAZZ) est une société biopharmaceutique mondiale dont l’objectif
est d’innover pour transformer la vie des patients et de leurs familles. Nous nous consacrons à la mise
au point de traitements susceptibles de changer la vie des personnes atteintes de maladies graves –
dont les options thérapeutiques sont souvent limitées ou inexistantes. Jazz dispose d’un portefeuille
diversifié de médicaments commercialisés et de nouveaux produits candidats, à un stade précoce ou
avancé de développement, dans les domaines des neurosciences et de l’oncologie. Dans ces
domaines thérapeutiques, nous identifions de nouvelles options pour les patients en explorant
activement les petites molécules et les produits biologiques, ainsi que les technologies d’administration
innovantes et la science des cannabinoïdes. Jazz a son siège social à Dublin, en Irlande, et compte
des employés partout dans le monde, au service des patients dans près de 75 pays.
À propos d’Epidiolex®/Epidyolex® (cannabidiol)
Epidiolex®/Epidyolex® (solution buvable de cannabidiol 100 mg/ml), un médicament cannabinoïde,
d’origine végétale et délivré sur ordonnance, approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) aux
États-Unis9 et par et par l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour une utilisation dans l’Union
européenne10, est une solution buvable qui contient du cannabidiol (CBD) hautement purifié. Aux États-Unis, le cannabidiol est indiqué pour le traitement des crises associées au syndrome de Lennox-Gastaut, au syndrome de Dravet ou à la Sclérose Tubéreuse de Bourneville (STB) chez les patients
âgés d’un an et plus10. Le cannabidiol a aussi reçu l’approbation de l’Union européenne, sous le nom
commercial Epidyolex®, pour une utilisation adjuvante en association avec le clobazam pour traiter les
crises associées au syndrome de Lennox-Gastaut et au syndrome de Dravet chez les patients âgés de
deux ans et plus, et pour une utilisation adjuvante pour traiter les crises associées à la STB, chez les
patients âgés de deux ans et plus11.
À propos du syndrome de Lennox-Gastaut
L’apparition du syndrome de Lennox-Gastaut se produit généralement entre l’âge de 3 à 5 ans et peut
être causée par un certain nombre de pathologies, notamment des malformations du cerveau, de
graves traumatismes crâniens, des infections du système nerveux central et des affections génétiques
neurodégénératives ou métaboliques. Jusqu’à 30 % des patients n’en connaissent pas la cause. Les
patients atteints du syndrome de Lennox-Gastaut ont généralement plusieurs types de crises,
notamment des crises d’épilepsie et des crises convulsives, qui entraînent souvent des chutes et des
blessures, et des crises non convulsives. La résistance aux médicaments antiépileptiques est fréquente
chez les patients atteints du syndrome de Lennox-Gastaut. La plupart des patients atteints du syndrome
de Lennox-Gastaut présentent un certain degré de déficience intellectuelle, ainsi que des retards de
développement et des comportements inhabituels2,11.
À propos du syndrome de Dravet
Le syndrome de Dravet est une encéphalopathie épileptique infantile grave et très résistante au
traitement, fréquemment associée à des mutations génétiques du gène du canal sodique SCN1A12. Le
syndrome de Dravet apparaît généralement au cours de la première année de vie chez des nourrissons
qui étaient auparavant en bonne santé et dont le développement était normal. Les premières crises
sont souvent liées à la température corporelle, grave et de longue durée. Avec le temps, les patients
atteints du syndrome de Dravet développent souvent plusieurs types de crises, y compris des absences
tonicocloniques, myocloniques et atypiques, et sont sujets à des crises prolongées, y compris l’état
épileptique, qui peuvent mettre leur vie en danger. Le risque de décès prématuré, y compris de MSIE
(mort subite et inattendue en cas d’épilepsie), est élevé chez les patients atteints du syndrome de
Dravet. En outre, la majorité des patients développeront des déficiences intellectuelles et de
développement modéré à graves et nécessiteront une surveillance et des soins tout au long de leur
vie3.
À propos de la Sclérose Tubéreuse de Bourneville (STB)
La Sclérose Tubéreuse de Bourneville (STB) est une maladie génétique rare dont la prévalence dans
l’UE est estimée à 12 pour 100 00013. Cette maladie provoque la croissance de tumeurs
essentiellement bénignes dans les organes vitaux du corps, notamment le cerveau, la peau, le cœur,
les yeux, les reins et les poumons4 et constitue une cause majeure d’épilepsie génétique14. L’apparition
de l’épilepsie dans la STB survient souvent dans la première année de vie, les patients souffrant
initialement de crises focales prédominantes ou de spasmes infantiles5,15. Elle est associée à un risque
accru de trouble du spectre autistique et de nombreux enfants atteints de STB présentent un retard de
développement, une déficience intellectuelle ou des problèmes de comportement1617. La gravité de
l’affection peut varier considérablement : chez certains patients, la maladie est bénigne, tandis que
d’autres peuvent présenter des complications mettant leur vie en danger6.
1 Journal Officiel n°291 du 16 décembre 2022. Consultable au lien suivant :
https://www.legifrance.gouv.fr/download/pdf?id=tmijEbL1WqzlZStXMR2fXhwZjgCJ5g7nDrxqDEoMGrY=. Dernier accès
décembre 2022.
2 National Organisation for Rare Disorders. Lennox-Gastaut Syndrome. rarediseases.org. https://rarediseases.org/rare-diseases/lennox-gastaut-syndrome/. Published 2020. Dernier accès décembre 2022.
3 National Organisation for Rare Disorders. Dravet Syndrome. rarediseases.org. https://rarediseases.org/rare-diseases/dravet-syndrome-spectrum. Published 2020. Dernier accès décembre 2022.
4 TSC Alliance. What is TSC? [online]. TSC Alliance website. Available at: https://www.tscalliance.org/about-tsc/what-is-tsc/.
Dernier accès décembre 2022.5 Nabbout R, Belousova E, Benedik MP et al. Epilepsy in tuberous sclerosis complex: findings from the TOSCA Study. Epilepsia
Open 2018;4:73–84. Available at: https://doi.org/10.1002/epi4.12286. Dernier accès décembre 2022.
6 National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Tuberous Sclerosis Fact Sheet [online]. Available at:
https://www.ninds.nih.gov/health-information/patient-caregiver-education/fact-sheets/tuberous-sclerosis-fact-sheet.
Dernier accès décembre 2022.
7 Haute Autorité de Santé, Commission de la Transparence, avis du 13 mai 2020 pour Epidyolex® (cannabidiol, 100 mg/ml,
solution buvable). Consultable au lien suivant : https://www.has-sante.fr/upload/docs/evamed/CT-18189_EPIDYOLEX_PIC_INS_AvisDef_CT18189.pdf. Dernier accès décembre 2022.
8 Haute Autorité de Santé, Commission de la Transparence, avis du 1er décembre 2021 pour Epidyolex® (cannabidiol, 100
mg/ml, solution buvable) nouvelle indication. Consultable au lien suivant : https://www.hassante.fr/upload/docs/evamed/CT-19233_EPIDYOLEX_PIC_EI_AvisDef%20Modifi%C3%A9%2009122021_CT19233_EPI740.pdf. Dernier accès décembre 2022.9 Epidiolex [package insert] Carlsbad, CA: Greenwich Biosciences Inc; 2022. Consultatble au lien suivant:
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/210365s015lbl.pdf. Dernier accès décembre 2022.
10 Committee for Medicinal Products for Human Use. Epidyolex European Public Assessment Report. SmPC, European
Medicines Agency. Published September 2022. Consultable au lien suivant :
https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/epidyolex-epar-product-information_en.pdf. Dernier
accès décembre 2022.
11 Cross JH, Auvin S, Falip M, Striano P, Arzimanoglou A. Expert opinion on the management of Lennox-Gastaut syndrome:
treatment algorithms and practical considerations. Front Neurol 2017; 8: 505.
12 Dravet C, Bureau M, Dalla Bernardina B, Guerrini R. Severe myoclonic epilepsy in infancy (Dravet syndrome) 30 years later.
Epilepsia. 2011; 52(Suppl 2): 1– 2. DOI: 10.1111/j.1528-1167.2011.02993.x13 Tuberous sclerosis complex: 805 [online]. Prevalence and incidence of rare diseases; Orphanet, 2019; Orpha.net.
Consultable au lien suivant :
https://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/Prevalence_of_rare_diseases_by_diseases.pdf. Dernier accès
décembre 2022.
14 Jozwiak S, Kotulska K, Wong M et el. Modifying genetic epilepsies – Results from studies on tuberous sclerosis complex.
Neuropharmacology 2020; 166;107908:3-8. Consultable au lien suivant :
https://doi.org/10.1016/j.neuropharm.2019.107908. Dernier accès décembre 2022.
15 Chu-Shore CJ, Major P, Camposano S, et al. The natural history of epilepsy in tuberous sclerosis complex. Epilepsia. 2010
Jul;51(7):1236-41. Consultable au lien suivant : https://doi.org/10.1111/j.1528-1167.2009.02474.x. Dernier accès décembre
2022.
16 Boston Children’s Hospital. Tuberous Sclerosis Complex. Consultable au lien suivant :
https://www.childrenshospital.org/conditions/tuberous-sclerosis-tsc. Dernier accès décembre 2022.
17 De Ridder J, Lavanga, M, Verhelle, B et al. Prediction of Neurodevelopment in Infants With Tuberous Sclerosis Complex
Using Early EEG Characteristics. Frontiers, 2020; 11:582891. Consultable au lien suivant :
https://doi.org/10.3389/fneur.2020.582891.s001. Dernier accès décembre 2022.?
