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L’étude pivot consacrée à l’efanesoctocog alpha a atteint son critère d’évaluation primaire et ses principaux critères secondaires dans le traitement de l’hémophilie A, illustrant sa supériorité sur une prophylaxie antérieure par facteur anti-hémophilique
Paris et Stockholm – Le 9 mars 2022 – Sanofi et Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi®) (STO:SOBI) annoncent aujourd’hui les premiers résultats positifs de leur étude pivot XTEND-1 de phase III évaluant la sécurité, l’efficacité et la pharmacocinétique de l’efanesoctocog alpha (BIVV001) administré à des patients âgés de 12 ans et plus atteints d’hémophilie A sévère ayant déjà été traités.
L’étude a atteint son critère d’évaluation primaire et montré qu’un traitement prophylactique hebdomadaire par efanesoctocog alpha pendant 52 semaines permet de prévenir les saignements chez les patients présentant une hémophilie A sévère de manière cliniquement significative. Le taux de saignements annualisé (TSA) médian s’est établi à 0 et le TSA moyen à 0,71. Le principal critère d’évaluation secondaire a également été atteint et l’administration d’une dose hebdomadaire d’efanesoctocog alpha s’est révélée supérieure au traitement substitutif antérieur par facteur VIII, avec une diminution statistiquement significative du TSA, sur la base d’une comparaison entre patients. L’efanesoctocog alpha a été bien toléré et aucun inhibiteur anti-facteur VIII n’a été détecté chez les participants à l’étude. Les événements indésirables liés au traitement les plus fréquents (>5% des participants globalement) ont été les maux de tête, l’arthralgie, les chutes et les douleurs dorsales.
Dr Dietmar Berger, Ph.D.
Responsable Monde, Développement et Chief Medical Officer, Sanofi
« Bien que des progrès aient été accomplis dans le traitement de l’hémophilie, les besoins médicaux non pourvus subsistent. Ces premières données positives, qui montrent un taux de saignements annualisé très bas, prouvent que l’efanesoctocog alpha a le potentiel de transformer le traitement de l’hémophilie A. Nous pensons que l’efanesoctocog alpha confère une protection supérieure et plus durable contre les saignements, avec un allégement de la charge du traitement du fait de son administration hebdomadaire. Nous sommes impatients de collaborer avec les organismes de réglementation pour mettre ce traitement à la disposition des patients dans les meilleurs délais possibles. »
L’hémophilie A est un trouble hémorragique héréditaire rare qui se traduit par l’incapacité du sang à coaguler correctement en raison d’un déficit en facteur VIII. Un garçon sur 5 000 naissances de sexe masculin naît atteint d’hémophilie A chaque année. Cette maladie survient plus rarement chez les filles. Les personnes hémophiles peuvent présenter des épisodes de saignements causant des douleurs, des lésions articulaires irréversibles et des hémorragies pouvant engager le pronostic vital.
Dr Anders Ullman, Ph.D.
Responsable, R&D et Chief Medical Officer, Sobi
« Nous pensons que l’efanesoctocog alpha a le potentiel de représenter une nouvelle classe de facteur VIII de remplacement conçu pour maintenir durablement les concentrations de facteur VIII à des niveaux quasiment normaux pendant pratiquement toute la semaine. Nous sommes impatients de présenter les résultats de phase III et en particulier les donnée sur la santé physique, la douleur et la santé des articulations, dans le cadre de prochains congrès médicaux. »
Les données formeront la base des soumissions qui seront présentées aux organismes de réglementation partout dans le monde dès cette année. Dans l’Union européenne, cette soumission interviendra lorsque les données de l’étude en cours XTEND-Kids chez l’enfant seront disponibles. Celles-ci sont attendues en 2023. L’efanesoctocog alpha a obtenu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en août 2017 et de la Commission européenne en juin 2019. La FDA lui a accordé un examen accéléré en février 2021. L’efanesoctocog alpha fait actuellement l’objet d’études cliniques et aucun organisme de réglementation n’a encore évalué ses profils de sécurité et d’efficacité.
À propos de l’étude XTEND-1 de phase III
L’étude XTEND-1 (NCT04161495) de phase III est une étude interventionnelle en ouvert, non randomisée, ayant pour but d’évaluer la sécurité, l’efficacité et la pharmacocinétique de l’efanesoctocog alpha chez des personnes de plus de 12 ans (n=159) atteintes d’hémophilie A sévère, ayant déjà reçu un traitement substitutif par facteur VIII. L’étude comporte deux groupes de traitement parallèles : un groupe de traitement prophylactique dans le cadre duquel les participants ont reçu une dose prophylactique hebdomadaire de 50 UI/kg de d’efanesoctocog alpha pendant 52 semaines (Groupe A) – certains d’entre eux ont été inclus après une période d’observation au cours de laquelle ils ont reçu un traitement prophylactique substitutif par facteur VIII déjà commercialisé – et un groupe de traitement épisodique (ou « à la demande »), dans le cadre duquel les participants ont reçu une dose de 50 IU/kg à la demande pendant 26 semaines, avant de passer à un traitement prophylactique hebdomadaire pendant 26 autres semaines (Groupe B).
Le critère d’évaluation primaire était le taux de saignements annualisé (TSA) dans le Groupe A et le principal critère d’évaluation secondaire, la comparaison entre patients du TSA pendant le traitement prophylactique hebdomadaire par efanesoctocog alpha, comparativement au TSA avec le traitement prophylactique antérieur, parmi les participants du Groupe A ayant pris part à l’étude observationnelle 242HA201/OBS16221.
À propos de l’efanesoctocog alpha (BIVV001)
L’efanesoctocog alpha est un nouveau facteur VIII recombinant expérimental conçu pour prolonger la protection contre les saignements à raison d’une dose prophylactique par semaine, pour les personnes atteintes d’hémophilie A. Il repose sur la technologie innovante de fusion avec un fragment Fc auquel un fragment du facteur von Willebrand et des séquences polypeptidiques XTEN® ont été ajoutés de manière à prolonger sa présence dans la circulation. Il s’agit du premier facteur VIII de remplacement expérimental ayant montré qu’il pouvait surmonter l’effet-plafond du facteur von Willebrand, qui limite la demi-vie des facteur VIII de remplacement actuellement disponibles. L’efanesoctocog alpha fait actuellement l’objet d’études cliniques et aucun organisme de réglementation n’a encore évalué ses profils de sécurité et d’efficacité.
À propos de la collaboration entre Sanofi et Sobi
La collaboration entre Sobi et Sanofi porte sur le développement et la commercialisation d’Alprolix® et d’Elocta®/Eloctate®, ainsi que sur le développement et la commercialisation de l’efanesoctocog alpha, un facteur VIII expérimental qui pourrait permettre d’obtenir une activité du facteur soutenue et pratiquement normale avec une seule dose prophylactique hebdomadaire pour les personnes atteintes d’hémophilie A. Sobi détient les droits sur le développement final et la commercialisation sur son territoire (principalement l’Europe, l’Afrique du Nord, la Russie et la plupart des pays du Moyen-Orient). Sanofi détient les droits sur le développement final et la commercialisation en Amérique du Nord et dans tous les autres pays ne faisant pas partie du territoire couvert par Sobi.
Sobi®
Sobi est une entreprise biopharmaceutique internationale spécialisée dans le développement de traitements qui transforment la vie des personnes atteintes de maladies rares. Sobi offre un accès durable à des médicaments innovants dans les domaines de l’hématologie, de l’immunologie et de la médecine de spécialités. L’entreprise emploie environ 1 600 collaborateurs en Europe, en Amérique du Nord, au Moyen-Orient et en Asie. En 2021, Sobi a généré un chiffre d’affaires de 15,5 milliards de couronnes suédoises. Son action (STO:SOBI) est cotée au Nasdaq de Stockholm. Plus d’informations disponibles sur sobi.com, LinkedIn et YouTube.
XTEN® est une marque déposée d’Amunix Pharmaceuticals, Inc.
À propos de Sanofi
Nous sommes une entreprise mondiale de santé, innovante et animée par une vocation : poursuivre les miracles de la science pour améliorer la vie des gens. Nos équipes, présentes dans une centaine de pays, s’emploient à transformer la pratique de la médecine pour rendre possible l’impossible. Nous apportons des solutions thérapeutiques qui peuvent changer la vie des patients et des vaccins qui protègent des millions de personnes dans le monde, guidés par l’ambition d’un développement durable et notre responsabilité sociétale.
Sanofi est cotée sur EURONEXT : SAN et NASDAQ : SNY.
