Vous n'êtes pas encore inscrit ?
InscriptionLille (France), le 20 septembre 2022 – A la veille de la Journée Mondiale Alzheimer, Alzprotect, société biopharmaceutique française qui développe des solutions thérapeutiques pour le traitement des maladies neurodégénératives, annonce avoir finalisé l’essai clinique de phase 2a de son actif de plateforme, AZP2006 (« EZEPROGIND ») dans la paralysie supranucléaire progressive (PSP), une maladie neurodégénérative, proche de la maladie d’Alzheimer qui affecte gravement l’équilibre, les mouvements oculaires, la cognition et, dans le dernier stade de la maladie, la capacité à avaler.
Les essais cliniques, qui s’inscrivent dans un plan de développement multi-indications pour AZP2006, se sont déroulés au CHU Pitié-Salpêtrière de Paris, au CHU de Lille et à la Fondation hospitalière Adolphe de Rothschild auprès d’un panel de 36 patients dont le recrutement a été complété avec succès en janvier dernier.
Les objectifs primaires de l’étude ont été atteints à savoir une bonne tolérabilité au médicament pour les patients, ainsi qu’une bonne sécurité d’emploi. Les cliniciens ont été satisfaits de l’évolution des symptômes. Les résultats des analyses biomarqueurs et cliniques seront communiqués en fin de cette année.
Ce succès permet aux équipes d’Alzprotect d’envisager la poursuite du développement du traitement PSP en Europe et aux Etats-Unis ainsi qu’une accélération du développement dans les autres indications, en particulier la maladie d’Alzheimer, qui pourraient ainsi faire l’objet d’essais cliniques avant la fin de l’année 2023.
Pour rappel, AZP2006 s’est vu accorder le statut de médicament orphelin par la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis et l’Agence européenne des médicaments (EMA). Il a été testé sur 102 sujets humains en bonne santé au cours de trois essais cliniques de phase I et a rapporté une excellente tolérance, sans effets indésirables.
Dr. Susanna Del Signore, Chief Medical Officer, commente : « C’est un réel succès pour Alzprotect d’avoir complété dans les temps impartis une étude méthodologiquement complexe qui permettra, une fois ses résultats bio-analytiques et pharmacocinétiques intégrés aux excellentes données de tolérance clinique, confirmées par le Comité de surveillance et de suivi* à plusieurs reprises, la proposition d’un plan d’étude confirmatoire à l’Agence Européenne et à la FDA en début d’année prochaine. Cela représente un réel espoir pour la communauté des patients PSP ».
Comme le rappelle Dr. Jean-Christophe Corvol, Professeur en Neuropharmacologie et chef du Département de Neurologie à la Pitié-Salpêtrière : « La PSP est une maladie neurodégénérative rare mais invalidante pour laquelle aucun traitement n’est aujourd’hui capable de freiner la progression ». Il explique : « La molécule AZP2006 permettrait la réduction de la perte neuronale et la préservation de la fonction des neurones dans les aires du système nerveux central qui sont concernés par la PSP. La finalisation de cet essai clinique de phase 2a réalisée grâce au soutien des équipes d’Alzprotect est très encourageante ».
* ou le DSMB: Data and Safety Monitoring Board
« Nous nous réjouissons de ces résultats cliniques qui sont d’excellents indicateurs de tolérance des patients de notre candidat-médicament. Nous croyons fortement au potentiel de l’AZP2006 en tant que traitement potentiel des maladies neurodégénératives », souligne le Dr Philippe Verwaerde, fondateur et Président d’Alzprotect. « A présent, les prochaines étapes structurantes qui nous mobilisent sont la publication de notre étude de phase 2a, la préparation de la phase pivotale II/III à la fois en Europe et aux Etats-Unis, et une démarche de levée de fonds pour poursuivre nos projets et accompagner les personnes souffrant de maladies neurodégénératives en impasse thérapeutique. », conclut-il.
****
A propos d’Alzprotect
Alzprotect imagine et développe des solutions thérapeutiques pour ralentir ou stopper la neurodégénérescence et restaurer les capacités du cerveau. Fondée en 2007, Alzprotect est une entreprise Lilloise issue des travaux du Dr André Delacourte, l’un des pionniers de la recherche sur la maladie d’Alzheimer et du Pr Patricia Melnyk, experte en chimie médicinale, en collaboration avec l’Université Lille 2 et l’INSERM. L’entreprise emploie 8 salariés et bénéficie du soutien de BPI France, de l’Agence Nationale de la Recherche et d’Eurasanté. Alzprotect est engagée dans le développement de solutions thérapeutiques innovantes dans le domaine des maladies neurodégénératives. Alzprotect dispose de 4 familles de brevets internationaux couvrant les médicaments qu’elle développe et leurs indications au plan mondial. Alzprotect est soutenu depuis décembre 2017 par les fonds Xerys. Pour plus d’informations : www.alzprotect.com – page LinkedIn – présentation vidéo
A propos de AZP2006 (EZEPROGIND)
Alzprotect développe AZP2006 (EZEPROGIND), une petite molécule disponible par voie orale qui a démontré qu’elle peut augmenter la demi-vie fonctionnelle de la progranuline dans le cerveau pour aider à restaurer l’homéostasie de la microglie dans les maladies neurodégénératives. En modulant la progranuline par l’intermédiaire de sa protéine chaperonne apparentée au trafic de lysosomes, la prosaposine, l’AZP2006 fonctionne selon un nouveau mécanisme d’action induisant la progranuline en développement clinique jusqu’à présent. En raison de son contrôle nuancé de la progranuline, AZP2006 peut être utilisé pour traiter une variété de maladies neurodégénératives et ne se limite pas à une/quelques indications. Après évaluation des résultats de l’essai PSP de phase 2a, la société lancera une IND aux États-Unis pour un essai randomisé de phase 2B/3 dans cette indication. De plus, dans le cadre de son plan de développement de médicaments multi-indications, des essais supplémentaires dans trois nouvelles indications, la maladie de Parkinson GBA-1, la maladie d’Alzheimer et la sclérose latérale amyotrophique, seront lancés d’ici 2023.
L’EZEPROGIND est un candidat médicament dont le mode d’action se différencie clairement des produits développés depuis 15 ans par l’industrie pharmaceutique. Contrairement à la plupart des produits développés par la concurrence, l’EZEPROGIND cible l’ensemble des causes de la neurodégénération et n’est pas uniquement ciblé sur des marqueurs comme le peptide amyloïde ou la protéine Tau. L’EZEPROGIND a obtenu le statut de « médicament orphelin » en Europe (Agence Européenne du Médicament) et aux États-Unis (Food and Drug Administration) dans l’indication de la Paralysie Supranucléaire Progressive (PSP). Il a été testé chez l’Homme sur 88 sujets sains lors de trois études cliniques de phase I et a démontré une excellente tolérance, et aucun effet indésirable.
À propos des maladies neurodégénératives PSP et Alzheimer
La PSP est une tauopathie avec accumulation prépondérante d’isoformes Tau à quatre motifs répétés (4R). Elle se caractérise par une dégénérescence neurofibrillaire et une perte neuronale dans le tronc cérébral, les noyaux gris centraux, le cortex frontal moteur et associatif. La maladie provoque des lésions du tronc cérébral affectant progressivement l’équilibre, la vue, la mobilité, la déglutition et la parole. Le nombre de cas de PSP en Europe et aux États-Unis est estimé, respectivement à 30 000 et 25 000 cas. L’espérance de vie chez le patient atteint de la PSP est estimée entre 5 et 7 ans. La maladie d’Alzheimer est la forme la plus courante de démence : on estime à 47 millions le nombre de patients concernés dans le monde en 2017, un chiffre qui devrait passer à 75 millions d’ici 2030 voire à 132 millions d’ici 2050, selon le World Alzheimer Report 2017. Les cibles médicamenteuses de la maladie sont la protéine Abêta, la protéine Tau et la neuroinflammation.
****
