Vous n'êtes pas encore inscrit ?
InscriptionBreda, Pays-Bas, le 24 juin 2022 – argenx (Euronext & Nasdaq : ARGX), une société
d’immunologie internationale qui s’est engagée à améliorer la vie des personnes souffrant de
maladies auto-immunes graves, a annoncé aujourd’hui que le Comité des médicaments à usage
humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a recommandé l’approbation
par la Commission européenne (CE) de l’efgartigimod en tant que complément au traitement
standard pour le traitement des patients adultes atteints de myasthénie grave généralisée (MGG)
qui répondent positivement aux anticorps anti-récepteurs d’acétylcholine (AChR).
L’avis positif du CHMP est une recommandation scientifique pour l’autorisation de mise sur le
marché, servant de base à la décision finale de la Commission européenne sur la demande
d’argenx pour l’efgartigimod alfa. La Commission européenne devrait rendre sa décision dans les
60 jours suivant la recommandation du CHMP, qui sera ensuite applicable aux 27 États membres
de l’Union européenne, en plus de l’Islande, de la Norvège et du Liechtenstein.
« Le paysage thérapeutique actuel de la MGg en Europe laisse de nombreux patients atteints
d’une maladie grave avec des symptômes insuffisamment contrôlés qui diminuent
considérablement leur qualité de vie. Les soignants et l’équipe médicale ont bien conscience du
besoin de nouvelles alternatives de traitement ciblées sur la biologie de la maladie », a déclaré
Dr. Anthony Béhin, Neurologue agréé à l’Institut de Myologie, La Pitié Salpêtrière, Paris. « En tant
que neurologue spécialiste de cette pathologie et amené à rencontrer régulièrement de patients
qui vivent avec cette maladie chronique invalidante, l’avis positif du CHMP sur l’efgartigimod alfa
représente une avancée importante vers une nouvelle alternative de traitement pour ces patients
en Europe. »
La demande d’AMM d’efgartigimod alfa est basée sur les résultats de l’essai pivot de phase 3
ADAPT, publiés dans le numéro de juillet 2021 de The Lancet Neurology. L’essai ADAPT a
satisfait à son critère d’évaluation principal, démontrant qu’un nombre significativement plus élevé
de patients atteints de MGg, positifs aux anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (AChR)
répondaient au traitement par efgartigimod alfa sur le score de l’activité de la vie quotidienne de
la myasthénie auto-immune généralisée (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living, MG-ADL)
par rapport au placebo (68 % contre 30 %, p < 0,0001). Les patients répondeurs étaient définis
comme présentant une réduction d’au moins deux points sur le score MG-ADL maintenue
pendant au moins quatre semaines consécutives pendant le premier cycle de traitement.
Il y avait en outre significativement plus de répondeurs sur l’échelle quantitative de la myasthénie
auto-immune généralisée (QMG) après le traitement par efgartigimod alfa par rapport au placebo
(63 % contre 14 %, p < 0,0001). Les répondeurs étaient définis comme présentant une réduction
d’au moins trois points sur le score QMG maintenue pendant au moins quatre semaines
consécutives pendant le premier cycle de traitement.
L’efgartigimod a présenté un profil de sécurité démontré dans l’essai clinique ADAPT. Les effets
indésirables les plus fréquemment signalés ont été les infections des voies respiratoires
supérieures (10,7 % après le traitement par l’efgartigimod contre 4,8 % pour le placebo) et les
infections des voies urinaires (9,5 % contre 4,8 %).
« Nous sommes ravis par la recommandation du CHMP en faveur de l’efgartigimod, ce qui nous
rapproche un peu plus de la mise à la disposition de cette thérapie aux personnes vivant avec la
MGg en Europe et dans le monde », a déclaré le Docteur Anant Murthy, Directeur général, UE,
argenx. « Nous sommes confiants dans l’équipe européenne que nous avons mise en place et,
dans l’attente de l’autorisation de mise sur le marché, nous nous réjouissons de collaborer
étroitement avec les organismes de réglementation et les autorités gouvernementales de toute la
région afin de garantir que cette option thérapeutique sera disponible pour le plus grand nombre
de patients possible »
L’efgartigimod est le premier et le seul bloqueur de FcRn approuvé aux États-Unis sous le nom
de VYVGART (efgartigimod alfa-fcab) pour le traitement des patients adultes atteints de gMG et
porteurs d’anticorps anti-AChR, et au Japon pour ceux qui ne répondent pas suffisamment aux
stéroïdes ou aux traitements immunosuppresseurs non stéroïdiens (IST). argenx prévoit
également de lancer l’efgartigimod au Canada, en Chine grâce à sa collaboration avec Zai Lab,
et dans d’autres régions sélectionnées.
À propos de l’essai phase 3 ADAPT
L’essai phase 3 ADAPT était un essai randomisé de 26 semaines, en double aveugle, versus
placebo, multicentrique, international, visant à évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité de
l’efgartigimod alfa chez des patients atteints de myasthénie auto-immune généralisée. Au total,
167 patients adultes atteints de MGg en Amérique du Nord, en Europe et au Japon ont été inclus
dans l’essai. Les patients ont été randomisés selon un rapport de 1/1 pour recevoir de
l’efgartigimod alfa ou du placebo, les patients devaient être sous traitement de la myasthénie
auto-immune à doses stables. L’essai ADAPT était destiné à favoriser une approche
individualisée du traitement avec un cycle de traitement initial d’une perfusion hebdomadaire
pendant 4 semaines. La fréquence des cycles suivant dépend de l’évaluation clinique. Le critère
principal d’évaluation était la comparaison du pourcentage de répondeurs MG-ADL dans le
premier cycle de traitement entre les groupes de traitement par efgartigimod alfa et le placebo
dans la population positive aux anticorps anti-AChR.
À propos de l’efgartigimod
L’efgartigimod est un fragment d’anticorps IG1 humain conçu pour réduire les anticorps
pathogènes de l’immunoglobuline G (IgG) en se liant au récepteur Fc néonatal ce qui entraîne
une diminution des taux d’IgG circulantes. L’efgartigimod fait l’objet d’études portant sur plusieurs
maladies auto-immunes connues pour être induites par des anticorps IgG pathogènes,
notamment les troubles neuromusculaires, les troubles hématopoïétiques et les maladies
entraînant la formation de bulles cutanées. Il est actuellement approuvé aux États-Unis pour le
traitement des patients adultes atteints de MGg qui sont positifs aux anticorps anti-récepteurs de
l’acétylcholine, et au Japon pour les patients adultes atteints de MGg qui ne présentent pas une
réponse suffisante aux stéroïdes ou aux thérapies immunosuppresseurs non stéroïdiens.
À propos de la myasthénie auto-immune généralisée
La myasthénie auto-immune généralisée (MGg) est une maladie auto-immune rare et chronique
dans laquelle les auto-anticorps IgG perturbent la communication entre les nerfs et les muscles,
provoquant une faiblesse musculaire invalidante et mettant potentiellement en jeu le pronostic
vital. Environ 85 % des personnes atteintes de MG évoluent vers une MGg dans les 24 mois1,
quand des muscles de tout l’organisme sont affectés. Les patients présentant des anticorps anti-AChR confirmés représentent environ 85 % de la population totale de MGg1.
À propos de argenx
argenx est une entreprise d’envergure internationale spécialisée en immunologie qui se consacre
à l’amélioration de la vie des personnes atteintes de maladies auto-immunes graves. En
partenariat avec des investigateurs universitaires de premier plan grâce à son programme
d’innovation en immunologie (PII), argenx vise à traduire les avancées en immunologie dans un
portefeuille de classe mondiale de nouveaux médicaments à base d’anticorps. argenx a
développé et commercialisé le premier inhibiteur du récepteur Fc néonatal (FcRn), déjà approuvé
aux États-Unis et au Japon.
