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Biophytis reçoit l'avis favorable de l'EMA pour la désignation de médicament orphelin de Sarconeos dans la Myophathie de Duchenne
Biophytis a reçu l’avis favorable de l’EMA (European Medicines Agency) pour la désignation de Médicament Orphelin à Sarconeos, son candidat médicament dans la Dystrophie Musculaire ou myopathie de Duchenne (DMD).
« L’avis positif rendu par l’EMA (qui suit de peu l’avis favorable de la FDA) est une étape réglementaire significative pour l’avancée la plus rapide possible de ce projet, afin d’apporter une réponse médicale aux patients atteints de la myopathie de Duchenne. La prochaine étape est la soumission du Plan d’Investigation Pédiatrique, pour avis, à l’EMA, et la finalisation du projet de développement clinique. Constitué de deux études, ce programme comprend une étude de pharmacocinétique de phase 1/2a MYODA-PK qui pourrait débuter en 2018 et une étude d’efficacité de phase 2/3 MYODA-INT, qui pourrait démarrer en 2019 » déclare Stanislas Veillet, PDG de Biophytis.
Sarconeos est un candidat médicament qui active le récepteur MAS (acteur majeur du système Rénine Angiotensine), stimulant l’anabolisme musculaire et réduisant l’apparition de fibroses musculaires. Il a le potentiel de ralentir l’évolution de la maladie, en particulier de retarder la perte de mobilité. Dans le modèle animal de référence, Sarconeos a significativement amélioré la tolérance à l’effort et la force musculaire, et réduit la fibrose. Sarconeos pourrait être utilisé seul ou en combinaison avec une thérapie génique quand celle-ci sera disponible chez les enfants atteints par cette myopathie.
MYODA est le nom du nouveau programme de développement clinique du candidat médicament Sarconeos dans la DMD. D’autres essais cliniques étant en cours dans le traitement de la Sarcopénie, une dystrophie musculaire liée à l’âge caractérisée par une perte de masse et de force musculaire, entraînant une perte de mobilité chez les seniors. Une maladie reconnue par l’OMS qui touche plus de 50 millions de patients dans le monde.
