BrainVectis, société spécialisée en thérapie génique ciblant les maladies neuro-dégénératives, en particulier les maladies d’Alzheimer et de Huntington, a levé 1 million d’euros auprès d’investisseurs privés pour son premier tour de table. Cette opération permettra à la société de finaliser des études pharmacologiques précliniques afin d’entrer en phase d’essai clinique dès 2019 dans la maladie de Huntington puis en 2021 dans la maladie d’Alzheimer. BrainVectis a pour objectif de stopper l’évolution de maladies neuro-dégénératives en rétablissant le métabolisme du cholestérol cérébral. Chez ces patients, l’expression de CYP46A1, une enzyme clef du métabolisme du cholestérol, est réduite. Grâce à un vecteur de thérapie génique, BrainVectis prévoit de délivrer CYP46A1 dans le cerveau des patients afin de rétablir le fonctionnement normal de la voie du cholestérol. L’approche de thérapie génique développée par BrainVectis se fonde sur les travaux du Dr Nathalie Cartier-Lacave et de ses partenaires.
La pertinence de cette stratégie thérapeutique, développée à l’origine par le Dr Nathalie Cartier-Lacave, a été démontrée chez des modèles animaux de la maladie d’Alzheimer et de la maladie de Huntington : la surexpression de CYP46A1 corrige les marqueurs de ces maladies. Ces résultats, fruits de travaux de recherche soutenus par l’INSERM, le CNRS, l’Agence Nationale pour la Recherche, les universités Paris Descartes, Pierre et Marie Curie, Paris Sud-Paris Saclay, la Fondation pour la Recherche Médicale, France Alzheimer et la Région Ile-de-France, ont fait l’objet de publications scientifiques dans Brain1,2, Human Molecular Genetics3et Molecular Therapy4.
