Communiqué de presse
24 janvier 2024

Journée Mondiale contre le Cancer

Sarcomes, mélanome uvéal, cancers hématologiques rares : l’Institut Curie compte parmi les centres experts reconnus au niveau national, européen et international pour la prise en charge de cancers rares. Ces tumeurs spécifiques au pronostic variable affectent les adultes comme les enfants, posent des problèmes en matière de diagnostic et de traitement. Prises en charge hautement spécifiques, parcours de soins adaptés, stratégie thérapeutiques innovantes… les équipes de l’Institut Curie sont impliquées dans des projets de recherche prometteurs pour améliorer la survie et la qualité de vie des patients.

« Par cancers rares, on entend des cancers dont l’incidence est inférieure à 6 cas pour 100 000. Il s’agit également de pathologies qui requièrent une prise en charge très spécialisée – du fait de leur localisation particulière, leur complexité ou leur survenue dans un contexte spécifique -. Aujourd’hui, encore trop de patients atteints de ces cancers rares souffrent d’errance diagnostique, de traitements inadaptés, voire délétères et de solitude face à cette situation », déplore le Pr Thierry Philip, président du directoire de l’Institut Curie.

Ces cancers rares sont complexes et peuvent survenir dans toutes les localisations du corps. Ils regroupent de nombreux types de cancers. La liste des cancers rares est longue et finalement concerne une part non négligeable de cas. Traiter le problème des cancers rares représente un enjeu majeur pour la cancérologie, c’est pour cela qu’ils font l’objet d’une attention particulière pour trouver des solutions et accompagner au mieux les patients et leur entourage. « Mieux comprendre la survenue de ces pathologies rares du point de vue génétique, moléculaire, biologique, permet aux chercheurs de l’Institut Curie d’appréhender les phénomènes en jeu et surtout d’élaborer de nouvelles approches diagnostiques et thérapeutiques, grâce à des technologies de pointe et surtout grâce aux travaux menés en commun avec les équipes médicales. Il faut investir car encore plus dans le domaine des maladies rares, c’est la recherche académique et publique qui porte l’espoir », affirme le Pr Alain Puisieux, directeur du centre de recherche.

Des réseaux « cancers rares » et des parcours de soins structurés

En France, des réseaux nationaux de référence (structurés autour de centres de référence) et des centres experts sont en place pour optimiser la prise en charge des patients atteints de cancers rares. Réseau Mélachonat pour le mélanome uvéal, LOC pour les lymphomes oculo-cérébraux, NetSarc+ pour les sarcomes… l’Institut Curie pilote et participe activement à un certain nombre de ces réseaux.

Grâce à cette organisation, chaque patient accède à une expertise médicale en rejoignant des parcours de soins intégrés et spécialisés dès le début de leur prise en charge (diagnostic vérifié avec relecture des prélèvements tumoraux, discussions collégiales de chaque dossier médical). A l’Institut Curie par exemple : CUSTOM (CUrie Sarcomes et Tumeurs complexes des Os et tissus Mous) est un parcours diagnostique personnalisé mis en place depuis plus de 5 ans pour les patients présentant une lésion suspecte de sarcome (de l’imagerie aux analyses anatomopathologiques et de biologie moléculaire jusqu’à la décision thérapeutique en réunion de concertation pluridisciplinaire « sarcomes »).

Autres éléments clés de ces réseaux : la formation des professionnels de santé concernés autant que les relations avec les associations nationales de patients et la communication grand public.

« Plusieurs équipes de l’Institut Curie sont impliquées dans la coordination nationale et européenne de ces réseaux d’expertise des cancers rares. C’est la garantie pour les patients d’accéder aux dernières innovations thérapeutiques. Par ailleurs, ces réseaux offrent un accès mutualisé aux bases de données de patients malades, ce qui est essentiel quand on sait que l’un des défis majeurs à relever réside dans la conduite d’essais cliniques rendue compliquée du fait de la rareté des données », déclare le Pr Steven le Gouill, directeur de l’Ensemble hospitalier de l’Institut Curie.

Prise en charge hautement spécialisée et recherche clinique

« La plus-value des centres experts comme l’Institut Curie est considérable. Des études ont démontré que, dans les sarcomes par exemple, lorsque la chirurgie est menée dans un centre expert, le pronostic des patients est meilleur. Au quotidien, nous suivons des patients aux parcours singuliers, avec des cancers très rares. Et nous mettons tout en œuvre pour trouver des solutions thérapeutiques », témoigne le Dr Sarah Watson, oncologue et chercheuse à l’Institut Curie.

Radiologie interventionnelle, caractérisation moléculaire, anatomopathologie, chirurgies complexes, radiothérapie, essais cliniques ; les équipes de l’Institut Curie explorent et perfectionnent sans cesse toutes les facettes de la prise en charge des cancers rares. Par exemple, concernant les sarcomes, tumeurs complexes et hétérogènes qui peuvent affecter de nombreux tissus, une récente étude a montré qu’une simple biopsie percutanée[1] des sarcomes rétro péritonéaux (au niveau de l’abdomen) effectuée avant tout traitement permettait de préciser le diagnostic dans 98 % des cas pour adapter la stratégie thérapeutique.

Autre exemple en pédiatrie : les stratégies ont considérablement progressé ces dernières années, notamment avec le développement de nouvelles thérapies ciblées. Le larotrectinib notamment (un inhibiteur des récepteurs TRK, Tropomyosine kinase) se révèle extrêmement efficace dans un type de sarcomes infantiles très particulier (lié à une anomalie de la protéine de fusion TRK) et change considérablement le pronostic des jeunes patients.

Quant aux hématologues de l’Institut Curie, leur expertise a permis des avancées majeures, notamment dans la prise en charge des lymphomes (cancers du système lymphatique). Des travaux menés sur les lymphomes oculo-cérébraux (lymphomes cérébraux et/ou intra-oculaires primitifs), ont permis de standardiser des traitements et de tester de nouvelles thérapies ciblées. Dans les lymphomes à cellules du manteau, des résultats viennent d’être publiés. « Il y a six ans, nous avions prouvé l’intérêt de l’ajout d’une immunothérapie pour ces lymphomes très rares et changé le standard de traitement. Désormais, nous venons de montrer que l’effet bénéfique du traitement en jeu persiste au-delà de son arrêt chez les trois quarts des patients, sans rechute », déclare le Pr Steven Le Gouill qui a dirigé ces travaux[2].

Autre cas : le mélanome uvéal, tumeur maligne de l’œil la plus fréquente. Si ce cancer rare peut généralement être traité avec succès lorsqu’il est diagnostiqué à un stade précoce, plus d’un tiers des patients développent des métastases, principalement dans le foie, ce qui limite considérablement les options thérapeutiques et leur pronostic. Or, des travaux coordonnés par l’Institut Curie, centre expert national, ont montré qu’une nouvelle molécule d’immunothérapie (un anticorps bispécifique) : le tebentafusp améliore considérablement la survie d’une certaine population de patients.

Recherches d’excellence et environnement de pointe

Fin 2023, les chercheurs et médecins de l’Institut Curie se sont engagés dans un projet ambitieux dans le mélanome uvéal. Il consiste à découvrir de nouveaux facteurs de risque génétiques pour mieux comprendre la maladie et développer un test sanguin ; à identifier de nouveaux antigènes spécifiques au mélanome uvéal pour développer des immunothérapies et des vaccins thérapeutiques ; et à étudier les mécanismes de la transformation des mélanocytes sains en mélanomes.

« Dans le mélanome uvéal, nous travaillons à identifier des biomarqueurs afin d’évaluer l’efficacité des immunothérapies, trouver de nouveaux critères radiologiques d’efficacité des traitements, d’examiner le process de prise en charge en matière de soins de support (en particulier à travers notre étude Early together).  L’Institut Curie dispose d’un environnement médico-scientifique très favorable à l’émergence de nouvelles idées et stratégies. Ces innovations, nous en faisons part aux patients tous les ans lors d’une journée d‘échanges qui cette année se déroulera le 2 février 2024, juste avant la journée internationale contre le cancer » s’enthousiasme le Dr Manuel Rodrigues, oncologue et chercheur à l’Institut Curie.

Autre exemple de recherche en cours : chercheurs et médecins étudient le rôle du fer dans la prolifération des cellules tumorales de sarcome. En effet, certaines molécules développées par l’équipe “Chemical Biology” à l’Institut Curie semblent particulièrement efficaces pour détruire les cellules tumorales de certains sous-types de sarcomes. Dans ce cadre, un projet pluridisciplinaire, impliquant les radiologues de l’Institut Curie, est en cours de création pour quantifier le fer à partir d’images d’IRM et prédire l’évolution de la maladie – avant de démarrer un essai clinique.

De nombreux projets de recherche s’appuient également sur des analyses d’intelligence artificielle. Ainsi, un projet en cours portant sur les lymphomes folliculaires vise à établir des profils spécifiques de la maladie avec des marqueurs de réponse au traitement, grâce à l’intégration de larges jeux de données cliniques, d’imagerie et de séquençage, collectées sur ces 20 dernières années (dans le respect de la réglementation en vigueur).

Une autre étude portée par l’Institut Curie s’intéresse aux leucémies, ces autres cancers du sang liés à la multiplication incontrôlée de cellules sanguines immatures dans la moelle osseuse. Plus précisément, les équipes s’attèlent à comprendre et expliquer l’apparition d’un type particulier de leucémies (leucémies myéloïdes aiguës secondaires) qui surviennent des années après la prise en charge d’un autre cancer par chimiothérapie. Pour ce faire, les chercheurs réalisent des analyses en cellules uniques (single cell) ainsi que des algorithmes de machine learning pour décrypter des aspects de la biologie des cellules, avec pour objectif : le développement de voies de prévention des leucémies.

A propos de l’Institut Curie

L’Institut Curie, 1er centre français de lutte contre le cancer, associe un centre de recherche de renommée internationale et un ensemble hospitalier de pointe qui prend en charge tous les cancers y compris les plus rares. Fondé en 1909 par Marie Curie, l’Institut Curie rassemble sur 3 sites (Paris, Saint-Cloud et Orsay) 3 700 chercheurs, médecins et soignants autour de ses 3 missions : soins, recherche et enseignement. Fondation reconnue d’utilité publique habilitée à recevoir des dons et des legs, l’Institut Curie peut, grâce au soutien de ses donateurs, accélérer les découvertes et ainsi améliorer les traitements et la qualité de vie des malades.

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