Santé humaineThérapie génique

Communiqué de presse

De nouvelles données présentées à la conférence annuelle « Cure SMA » mettent en évidence le bénéfice potentiel de SPINRAZA® (nusinersen) chez les nourrissons et enfants en bas âge présentant des besoins cliniques non couverts par la thérapie génique

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• Les résultats intermédiaires de l’étude RESPOND montrent une amélioration de la fonction
motrice chez la plupart des participants traités par SPINRAZA® après Zolgensma®
(onasemnogene abeparvovec).

• Biogen a aussi présenté des nouvelles données en vie réelle et concernant ses progrès dans
le développement d’un nouveau dispositif médical dont le but est d’améliorer l’expérience du
patient dans le cadre de son traitement.

Cambridge, États-Unis, le 30 juin 2023 – Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) a annoncé de nouvelles données
concernant SPINRAZA® (nusinersen) visant à répondre à des questions importantes pour la
communauté SMA (amyotrophie spinale). Ces données ont été présentées à la conférence « SMA
Research & Clinical Care » organisée cette semaine par Cure SMA à Orlando en Floride.

« La conférence annuelle de Cure SMA est une opportunité unique d’apprendre des professionnels de
santé, des patients et des aidants et d’échanger sur les recherches qui visent à répondre aux besoins
non couverts de la communauté SMA », a déclaré Maha Radhakrishnan, M.D., Directrice médicale du
Groupe Biogen. « Nous sommes ravis de présenter nos nouvelles données, incluant les résultats
préliminaires de l’étude RESPOND qui évalue le bénéfice clinique et la tolérance du traitement par
SPINRAZA® après thérapie génique ».

Résultats cliniques intermédiaires de RESPOND

RESPOND est une étude de phase 4 d’une durée de deux ans (en cours), en ouvert, et dont l’objectif
est d’évaluer les résultats cliniques et la tolérance après traitement par SPINRAZA® chez des
nourrissons et enfants en bas âge atteints de SMA présentant un besoin clinique non couvert après
traitement par Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec). Les résultats intermédiaires de l’efficacité
à 6 mois à partir des données de 29* participants à l‘étude traités par SPINRAZA® montrent :

• Des améliorations de la fonction motrice chez la plupart des participants, comme démontré
par une augmentation par rapport à l’inclusion du score total moyen de l’échelle HINE-2
(Hammersmith Infant Neurological Examination Section 2).
o Les scores des participants avec 2 copies SMN2 (n=24) se sont améliorés de plus de
5 points en moyenne sur l’échelle HINE-2.
o Les scores de tous les participants avec 3 copies SMN2 (n=3) se sont améliorés ; le
changement moyen par rapport à l’inclusion n’a pas été calculé du fait du faible
nombre des participants.

• La plupart des participants (25/27) pour lesquelles les investigateurs ont rapporté une
fonction motrice suboptimale à la baseline ont également vu leur fonction motrice s’améliorer.
Après une durée médiane de 230,5 jours dans l’étude, des effets indésirables graves ont été
rapportés chez 13 participants sur 38 (34%). Aucun de ces effets n’a été considéré comme lié au
traitement ou n’a conduit à une sortie de l’étude. Il n’a pas été identifié de nouveaux signaux
émergents de sécurité chez les participants qui ont reçu SPINRAZA® après Zolgensma®. Des résultats
cliniques intermédiaires supplémentaires de l’étude RESPOND sont en cours de présentation à la
conférence.

« Nous apprenons que la thérapie génique peut ne pas traiter tous les neurones moteurs laissant ainsi
à la maladie un potentiel de progression » déclare Crystal Proud, M.D., neuropédiatre au Children’s
Hospital of the King’s Daughters. « L’étude RESPOND a commencé à caractériser le besoin médical
non couvert chez certains patients SMA traités par Zolgensma et dont les résultats n’ont pas répondu
aux attentes cliniques. Ces résultats intermédiaires fournissent à la communauté les premières
données issues d’une étude clinique qui évalue le traitement par SPINRAZA® après Zolgensma® et
suggèrent la possibilité d’un bénéfice additionnel avec le traitement par SPINRAZA® ».

Nouvelle analyse évaluant l’impact de SPINRAZA® en vie réelle

Une revue systématique de la littérature et une méta-analyse évaluant l’impact de SPINRAZA® en vie
réelle dans la SMA de survenue précoce a été présentée et met en évidence l’importance de générer
des données de vie réelle afin de permettre une compréhension globale des bénéfices du traitement
par SPINRAZA®. Les améliorations de la fonction motrice et des étapes du développement moteur
observées dans les études en vie réelle étaient plus importantes ou comparables à celles observées
dans les essais cliniques, et les progrès des patients ont continué à s’améliorer avec une durée de
traitement par SPINRAZA® plus longue.

Progrès sur le développement d’un dispositif médical qui vise à améliorer l’expérience du patient dans
le cadre de son traitement

En partenariat avec Alcyone Therapeutics, Biogen développe actuellement le premier dispositif
implantable conçu pour permettre un accès sous-cutané en routine pour l’administration des
traitements par oligonucléotides antisens. Cette semaine, Alcyone a annoncé que l’agence américaine
du médicament, la Food and Drug Administration (FDA), a approuvé l’initiation d’un essai pivot du
système ThecaFlex DRx™ (ThecaFlex). Cet été, Alcyone prévoit de débuter les premières inclusions
dans l’étude PIERRE (clinicaltrials.gov) dont le but est d’évaluer la tolérance et la performance de
ThecaFlex dans l’administration de SPINRAZA® chez les patients atteints de SMA.

À propos de SPINRAZA® (nusinersen)
SPINRAZA® est approuvé dans plus de 60 pays dans le traitement des nourrissons, enfants et adultes
vivant avec l’amyotrophie spinale (SMA)**. SPINRAZA® a été utilisé à ce jour dans le traitement de
plus de 14000 personnes dans le monde.
1SPINRAZA® est un oligonucleotide antisens (ASO) qui cible la cause première de la SMA en augmentant
de façon continue la quantité de protéine SMN (survival motor neuron) produite dans le corps.
2 Il estdirectement injecté dans le système nerveux central, où les motoneurones résident, pour diffuser le
traitement là où la maladie commence.2

Biogen a publié des données d’efficacité concernant SPINRAZA® quels que soient l’âge et le type de
SMA et avec un profil de tolérance bien établi basé sur les données de patients traités jusqu’à 8 ans,
en plus d’une expérience en vie réelle inégalée3. Le programme de développement clinique du
nusinersen englobe plus de 10 études cliniques ayant inclus plus de 460 individus parmi une large
population de patients dont les deux études contrôlées et randomisées (ENDEAR et CHERISH). Les
études d’extension en ouvert SHINE et NURTURE évaluent l’impact à long terme de SPINRAZA®. Les
effets indésirables les plus fréquemment observés dans les essais cliniques étaient les infections
respiratoires, fièvre, constipation, maux de tête, vomissements et douleurs dorsales. Les tests de
laboratoire peuvent surveiller la toxicité rénale et les anomalies de la coagulation, dont une baisse
aiguë et sévère du nombre des plaquettes, souvent observée après l’administration de certains ASO.
Biogen a obtenu de Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) la licence et les droits mondiaux pour
le développement, la production et de la mise à disposition de SPINRAZA®. Pour plus d’information
concernant l’efficacité et la sécurité de SPINRAZA®.

À propos de Biogen
Créée en 1978, Biogen est une entreprise internationale de biotechnologies pionnière dans le
traitement des maladies du cerveau sans solution, complexes et dévastatrices. Biogen est à l’origine
de nombreuses innovations thérapeutiques, incluant une large offre thérapeutique dans la sclérose
en plaques, le premier traitement autorisé dans l’amyotrophie spinale et deux traitements codéveloppés dans la maladie d’Alzheimer (aux États-Unis). Biogen est à la pointe de la science et de l’innovation sur les médicaments de demain en neurologie, neuropsychiatrie, immunologie et
maladies rares. Biogen s’engage au service de l’humain grâce à la science, pour bâtir un monde en
meilleure santé, plus durable et plus équitable.
Nous publions régulièrement des informations susceptibles d’être importantes pour les investisseurs
sur notre site web à l’adresse www.biogen.com.
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Biogen Safe Harbor
This news release contains forward-looking statements, including statements made pursuant to the
safe harbor provisions of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, about the potential
benefits, safety and efficacy of nusinersen; the potential benefits of our collaborations, including with
Alcyone; the potential benefits of an implantable device designed to enable the administration of ASO
therapies; the results of certain real-world data; our research and dà ‘evelopment program for the
identification and treatment of SMA; clinical development programs, clinical trials and data readouts
and presentations; the potential benefits and results from treatment of SMA; and risks and
uncertainties associated with drug development and commercialization. These statements may be
identified by words such as “aim,” “anticipate,” “believe,” “could,” “estimate,” “expect,” “forecast,”
“goal,” “intend,” “may,” “plan,” “possible,” “potential,” “will,” “would” and other words and terms of
similar meaning. You should not place undue reliance on these statements or the scientific data
presented.
These statements involve risks and uncertainties that could cause actual results to differ materially
from those reflected in such statements, including without limitation, risks relating to the occurrence
of adverse safety events and/or unexpected concerns that may arise from additional data or analysis,
including from the NURTURE study; the risk that we may not fully enroll our clinical trials, or enrollment
will take longer than expected; failure to obtain regulatory approvals in other jurisdictions; risks of
unexpected costs or delays; failure to protect and enforce our data, intellectual property and other
proprietary rights and uncertainties relating to intellectual property claims and challenges; regulatory
authorities may require additional information or further studies; product liability claims; third party
collaboration risks; and the direct and indirect impacts of the ongoing COVID-19 pandemic on our
business, results of operations and financial condition. The foregoing sets forth many, but not all, of
the factors that could cause actual results to differ from our expectations in any forward-looking
statement. Investors should consider this cautionary statement as well as the risk factors identified
in our most recent annual or quarterly report and in other reports we have filed with the U.S. Securities
and Exchange Commission. These statements speak only as of the date of this news release. We do
not undertake any obligation to publicly update any forward-looking statements.

Notes :
* Deux participants à l’étude RESPOND n’étaient pas évalués au jour 183 et ne sont donc pas inclus
dans le calcul des moyennes.
** En France, SPINRAZA est indiqué dans le traitement de l’amyotrophie spinale 5q.
Références :

1. Based on commercial patients, early access patients, and clinical trial participants through
December 31, 2022.
2. SPINRAZA U.S. Prescribing Information. Available at:
https://www.spinraza.com/content/dam/commercial/specialty/spinraza/caregiver/en_us/p
df/spinraza-prescribing-information.pdf. Accessed: June 2023.
3. Core Data sheet, Version 13, October 2021. SPINRAZA. Biogen Inc, Cambridge, MA.