En s’appuyant sur des résultats récents, la très jeune start-up alsacienne Dynacure explore le traitement thérapeutique des maladies rares et particulièrement graves que sont les myopathies centronucléaires. Après un premier financement auprès d’un fonds de capital-risques et un premier contrat industriel, cap sur un premier candidat médicament ! Les myopathies congénitales apparaissent souvent dès la naissance et se caractérisent par des anomalies structurelles des fibres musculaires qui entraînent une faiblesse musculaire généralisée, d’où un déficit respiratoire, une atrophie musculaire et des difficultés à mobiliser les membres. Selon les patients et les formes de cette maladie génétique neuromusculaire rare, sa gravité et son évolution varient. Parmi les formes les plus graves, les myopathies centronucléaires touchent aujourd’hui 1 naissance sur 50 000 dans le monde et peuvent déboucher sur une perte de la marche autonome, et parfois sur une incapacité respiratoire associée au décès précoce des patients lors de l’enfance. Ces formes de myopathie se distinguent par la position centrale des noyaux des fibres musculaires, normalement localisés en périphérie, et impliquent des mutations situées dans des gènes codant pour des protéines qui […]

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