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InscriptionCommuniqué de presse le 10 mars 2022
Intelligence artificielle, big data, digitalisation… les nouvelles technologies révolutionnent les
essais cliniques et la participation des patients à ces derniers. Une transformation capitale à
décrypter. Le parcours de soins ne commence pas à la mise sur le marché du médicament, il
commence dès les essais cliniques. Pour dresser l’état des lieux de ces (r)évolutions et évaluer
l’état de préparation de la France, le cabinet IQVIA a mené pour le Leem l’étude « Essais
cliniques 2030 ».
Cinq évolutions au bénéfice des patients
Cinq évolutions-clés vont façonner la recherche clinique en 2030 :
• La « décentralisation » des essais cliniques autour du patient, qui repose avant tout
sur la digitalisation desdits essais (télémédecine, e-consentement, suivi à domicile…).
70 % des patients inclus dans un essai clinique résident en effet à plus de 2 heures d’un
centre investigateur.
• L’intégration des données de vie réelle. 80 % des laboratoires ont lancé des
partenariats stratégiques dans le cadre du recueil et de l’utilisation des données en vie
réelle.
• Le développement des biomarqueurs, qui permettent d’améliorer la qualité et la
sécurité des essais pour les patients et d’optimiser l’accès pour les promoteurs.
• L’arrivée des solutions associées aux médicaments. Certaines de ces innovations
peuvent désormais aller jusqu’à la prévention, la gestion et au traitement de troubles
médicaux.
• Et enfin le nombre croissant de médicaments de technologie innovante. Ainsi, 33 %
des essais lancés en 2020 comprenaient une technologie innovante.
Parmi ces cinq évolutions, la digitalisation des essais cliniques, rapide à appliquer, et disposant
en France d’un contexte favorable à son déploiement, constitue sans doute l’axe stratégique
prioritaire.
D’ores et déjà, depuis la crise sanitaire, 40 % des essais cliniques sont hybrides –c’est-à-dire
qu’ils comportent au moins une étape digitalisée pour le patient– versus 10 % avant la crise.
Une France experte, à la croisée des chemins
Les Etats-Unis et le Royaume-Uni sont aujourd’hui les pays les plus avancés sur l’ensemble de
ces évolutions. Ils doivent constituer une source d’inspiration.
La France a des atouts-clés, comme son expertise autour des données de santé, la volonté et
l’investissement des différents acteurs. Elle dispose également d’un cadre de protection des
données aujourd’hui formalisé et structuré. Et la France est un territoire attractif grâce à
l’excellence de ses leaders d’opinion, la centralisation par un seul comité d’éthique de
l’autorisation de chaque essai clinique ou encore l’existence du Crédit Impôt Recherche.
Cependant, dans un contexte international très compétitif où de nombreuses innovations sont
en cours de développement, stimulées notamment par le Covid, la France doit renforcer sa
place. C’est pourquoi plusieurs actions supplémentaires sont indispensables pour améliorer
l’attractivité du pays en matière d’essais cliniques.
Harmoniser et fixer le cap
Pour faire de la France un pays compétitif en matière de recherche clinique innovante, le Leem
a émis certaines propositions :
• Prioriser à l’échelle nationale des objectifs opérationnels.
• Lever les freins réglementaires liés aux innovations en recherche clinique.
• Permettre l’interopérabilité des systèmes et des outils digitaux
• Mettre en place, en 2022, des expérimentations pilotes pour la décentralisation des
essais cliniques.
• Développer un outil à destination des patients recensant de manière exhaustive et
actualisée les essais ouverts à l’inclusion.
• Inciter les hôpitaux au développement du recueil de la donnée de vie réelle tout en
affinant des standards de qualité.
A l’heure où le gouvernement veut faire de la France le leader en Europe des essais cliniques,
l’étude IQVIA révélée ce jour permet d’établir la feuille de route qui permettra d’atteindre cet
objectif. D’une part, en développant notre expertise méthodologique et opérationnelle dans
de nouveaux types d’essais cliniques : la Haute Autorité de Santé a été saisie sur cet objectif
et le Leem prendra connaissance avec intérêt de ses conclusions. D’autre part, en facilitant le
transfert des données hors Union européenne, notamment dans le cadre des essais cliniques
internationaux. Une condition sine qua none pour mener une recherche efficace et répondre
aux enjeux de l’accès à l’innovation.
Les entreprises du médicament continuent à poursuivre leurs efforts pour mener une
recherche clinique de très haute qualité. Celle-ci est la clé de voûte de l’accès à l’innovation
pour les patients.
Synthèse et étude complète disponibles sur www.leem.org
LES ESSAIS CLINIQUES EN 10 QUESTIONS
Les essais cliniques constituent la phase ultime du développement d’un médicament après les essais
précliniques. Les participants à ces essais permettent ainsi la mise à disposition pour tous des
nouveaux traitements, et bénéficient, quant à eux, d’un accès précoce à ces innovations.
1. Qui décide de réaliser un essai clinique et pourquoi ?
Une entreprise pharmaceutique ou une société savante (un collectif de médecins autour d’une
spécialité) a obtenu des données avec des tests in vitro ou sur des modèles animaux sur un effet
bénéfique d’un médicament pour traiter une maladie. L’essai clinique est nécessaire pour obtenir les
preuves d’efficacité et de tolérance chez l’homme.
Tous les essais cliniques doivent être enregistrés avant le début de l’essai dans un registre public
référencé par l’Organisation mondiale de la santé (OMS). La réglementation des essais cliniques
prévoit que la publication des résultats se fasse aussi dans un registre d’essais cliniques, accessible à
tous les publics. Pour les essais cliniques de médicaments réalisés en France, c’est le registre
européen www.clinicaltrialsregister.eu qui est utilisé.
D’autres informations sur les essais cliniques ?
https://notre-recherche-clinique.fr/
2. Qui autorise les essais cliniques ? Et sur quels critères ?
Avant de débuter, un essai clinique doit faire l’objet d’un avis éthique favorable d’un CPP (Comité de
protection des personnes) et d’une autorisation de l’Agence nationale de sécurité du médicament
(ANSM). Ce CCP s’assure notamment que la protection des participants à la recherche est assurée
(information préalable, recueil du consentement, période d’exclusion, délai de réflexion…), que la
recherche est pertinente, que l’évaluation du rapport bénéfice/risque est satisfaisant et que la
méthodologie est bien adaptée. Les membres des CPP sont bénévoles, tenus au secret professionnel
et indépendants des différents acteurs de l’essai.
Depuis le 31 janvier 2022, l’Europe a mis en place un outil et des méthodes homogènes. L’ANSM se
prononce sur les aspects scientifiques : la sécurité des personnes, l’innocuité et la qualité des
médicaments, l’utilité de l’essai et son déroulement.
A noter que l’ANSM peut suspendre ou interdire un essai à tout moment au cours d’une recherche s’il
existe des risques pour les participants ou pour la santé publique.
3. Comment la crise du Covid a impacté la réalisation des essais cliniques et
leurs différentes étapes ?
Pendant la crise sanitaire, pour les médicaments hors Covid-19, les essais se sont adaptés pour que la
recherche ne s’arrête pas. Il a fallu accélérer la digitalisation en cours (développement du e-consentement, de la télémédecine…) et apporter le traitement du patient à son domicile, parfois en présence d’une infirmière. Ces changements ont montré l’importance d’essais cliniques davantage centrés sur les patients.
En ce qui concerne les vaccins et les traitements contre le Covid-19, les autorités sanitaires
européennes se sont organisées et ont adapté les procédures d’évaluation afin de pouvoir répondre
rapidement à l’avancée des dossiers tout en gardant les mêmes exigences de sécurité. Les phases des
différents essais cliniques habituellement espacées et réalisées de manière séquentielle ont pu être
menées rapidement et conjointement. De même, des process exceptionnels sont appliqués par les
autorités de santé pour délivrer des premières autorisations afin de faire face à l’urgence de la
situation sanitaire. Les données générées par le laboratoire sont évaluées au fur et à mesure alors
qu’en temps normal elles sont rassemblées dans un dossier déposé uniquement lorsque celui-ci est
complet. Les délais pour mettre en place des essais « Covid-19 » ont été largement diminués, avec 3 à
5 semaines pour inclure les 1ers patients.
4. Quelles sont les pistes pour que les essais cliniques soient encore plus
efficaces ?
Il faut tirer les leçons de ce qui a pu être mis en place pendant la pandémie pour les essais cliniques
sur les traitements contre le Covid-19 et réduire les délais de lancement d’un essai clinique plus longs
que dans d’autres pays européens.
Autre piste, la collaboration entre les CHU et les promoteurs industriels, initiée dans le cadre du CSIS
(Conseil Stratégique des Industries de Santé), devrait permettre d’accélérer les inclusions de patients
dans les études cliniques.
Enfin, la France doit rapidement développer son expertise méthodologique pour assurer une parfaite
prise en compte des nouvelles approches utilisées en recherche clinique. Par exemple avec
l’intelligence artificielle, il est possible d’intégrer des données réelles agrégées ou de modéliser des
situations réelles avec des données virtuelles. Ce « bras virtuel » de l’essai clinique permettra de
consolider les résultats et d’améliorer la qualité des analyses.
5. Pourquoi participer à un essai clinique ?
Parmi les avantages pour les patients, il faut distinguer les collectifs des individuels. Au plan collectif,
la mise à disposition de médicaments permet de guérir, de prévenir des maladies. Leur efficacité et
leur tolérance ont été correctement établies, avant d’être mis à disposition de tous, grâce aux
personnes qui ont accepté de participer à des essais cliniques. Au plan individuel, les essais cliniques
représentent la possibilité d’accéder à un médicament nouveau dans les meilleures conditions de
sécurité, plusieurs années avant sa commercialisation. Cet avantage est particulièrement important
dans les maladies graves pour lesquelles il n’existe pas de traitement.
6. Quelles sont les contraintes pour le patient ?
Pour le bon déroulé de l’essai, le patient doit respecter le protocole établi : examens à réaliser,
traitements à prendre, planning des visites médicales et consultations de suivi réalisées sur le centre
référent de l’essai, qui peuvent être fréquentes et sur une longue période. D’un autre côté, il est assuré
d’être particulièrement bien encadré par l’équipe soignante et de pouvoir envisager sa maladie sous
un autre angle, de devenir acteur de la recherche.
7. Comment la sécurité des personnes est-elle assurée pendant l’essai ?
L’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM), en lien avec les instances européennes,
assure le suivi et l’évaluation de la sécurité pendant et après la fin de l’essai à partir des informations
dont elle dispose. L’initiateur de l’essai lui notifie de façon immédiate tous les effets indésirables
graves inattendus ne concordant pas avec les informations disponibles, ainsi que toute nouvelle
donnée qui remettrait en cause la sécurité des personnes se prêtant à la recherche. Il élabore
également un rapport annuel de sécurité, comprenant la liste de tous les effets indésirables, même
bénins.
8. Comment le participant est-il sélectionné ?
Un essai clinique est toujours réalisé sur un échantillon de personnes qui ont été sélectionnées à partir
d’une population générale. On distingue des critères de sélection “positifs” dont la présence est
indispensable pour que les patients puissent être inclus dans la recherche, et des critères de sélection
“négatifs” (aussi appelés critères d’exclusion).
Tout participant à un essai doit avoir donné son consentement libre et éclairé, après avoir été informé
par le médecin qui dirige l’essai. L’information doit être objective, loyale et compréhensible. Toutes
les données (bénéfices attendus, contraintes et risques prévisibles, droit au refus de participer…) sont
résumées dans un document d’information écrit remis à la personne. Dans le cadre des essais cliniques,
l’information des sujets ou des patients que l’on se propose d’inclure dans les essais est un élément
capital validé par un Comité de protection des personnes (CPP). Enfin, les personnes peuvent aussi
décider de se retirer en exerçant leur faculté d’opposition à tout moment.
9. Les volontaires sont-ils rémunérés ?
Pour les participants adultes aux essais, il existe un remboursement des frais engagés (transport…). En
outre, la loi prévoit une indemnisation compensatrice des contraintes subies comme les visites
médicales, la réalisation des examens de suivi, les hospitalisations… Cette indemnisation n’est pas
systématique. Son montant est variable, dans la limite de 4500 euros sur 12 mois, et il est contrôlé par
un Comité de protection des personnes (CPP). Le cadre réglementaire est fixé par le ministère en
charge de la santé.
10. Comment sont utilisées les données du patient ? Est-ce qu’il est informé
directement des résultats de l’essai ?
Le traitement de données des patients est extrêmement encadré. Les possibilités d’exploitation de
celles-ci varient selon le périmètre et la catégorie de la recherche, et le patient en est informé
précisément avant de donner son consentement. Il peut également se retirer de l’essai à tout moment
et demander la suppression de ses données personnelles.
Les résultats d’un essai clinique ne sont pas disponibles quand celui-ci se termine. Il faut attendre que
tous les patients aient terminé leur traitement et que les résultats soient analysés. Il est possible d’en
être informé directement sur demande auprès du médecin responsable de l’essai. Par ailleurs, la
publication des résultats se fait aussi dans un registre d’essais cliniques public disponible sur
www.clinicaltrialsregister.eu.
Source : Étude Essais Cliniques 2030, réalisée en 2021 par IQVIA pour le Leem
