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L’expansion du portefeuille de thérapie génique d’HORAMA dans les dystrophies rétiniennes héréditaires devrait donner lieu à l’entrée d’un second programme en clinique en 2023
Paris (France) et Leiden (Pays-Bas), le 18 mars 2020 – HORAMA SA, société française de biotechnologie spécialisée dans la thérapie génique pour le traitement de maladies génétiques rares en ophtalmologie, annonce aujourd’hui la signature d’un accord de licence exclusif avec l’Université de Leiden (LUMC). En vertu de cet accord, HORAMA acquiert les droits mondiaux d’un programme de thérapie génique visant à traiter la dystrophie rétinienne héréditaire induite par des mutations pathogènes du gène CRB1, une maladie ophtalmologique rare conduisant à la cécité.
« Nous sommes ravis d’avoir conclu cet accord, afin d’étendre notre leadership dans le domaine de la thérapie génique. LUMC est une institution universitaire de premier plan, qui rassemble des chercheurs reconnus en matière de thérapie génique, tels que Jan Wijnholds. Cette collaboration nous permet d’élargir notre portefeuille de traitements de thérapie génique dans les maladies ophtalmiques pour lesquelles il existe un besoin médical important et non satisfait », commente Christine Placet, Directrice générale d’HORAMA.
« Au cours des 20 dernières années, nos études ont conduit au développement d’une plateforme dédiée au développement de thérapies géniques pour les enfants atteints de mutations pathogènes du gène CRB1. Le principal obstacle auquel nous sommes confrontés pour tester cliniquement nos produits médicaux innovants en thérapie génique est lié au coût élevé de la phase de développement clinique. Nous sommes donc ravis de cet accord de recherche avec l’équipe d’HORAMA, un expert d’envergure mondiale dans ce domaine », ajoute Dr. Jan Wijnholds, chercheur au LUMC.
Selon les termes de l’accord, HORAMA bénéficie d’une licence mondiale exclusive concernant certains brevet et savoir-faire liés au candidat médicament HORA-001. En échange de ces droits, LUMC recevra un paiement initial d’un montant non spécifié, des paiements d’étape et des redevances sur les ventes nettes de produits. HORAMA sera responsable de la mise sur le marché à l’issue des études non cliniques et cliniques. Sous réserve de l’obtention d’une autorisation réglementaire, HORAMA prévoit de lancer une étude clinique de Phase I/II avec HORA-001 en 2023.
Les parties ont en outre conclu un accord de développement non clinique avec l’Université de Leiden (LUMC), sous l’égide du Dr Jan Wijnholds, Chef d’équipe au sein du Département d’ophtalmologie de LUMC.
A propos d’HORAMA
Nous croyons en la capacité de la thérapie génique à traiter un large éventail de troubles héréditaires.
Centrée sur les dystrophies rétiniennes héréditaires, le programme clinique phare d’HORAMA est destiné aux patients présentant des mutations du gène PDE6B, susceptibles d’entrainer une perte progressive de la vue chez l’enfant et l’adulte, conduisant à la cécité.
Notre équipe repousse les limites de la thérapie génique en développant des plateformes nouvelle génération, capables d’améliorer l’efficacité du transfert de gènes, de façon à lutter contre diverses formes de maladies.
Pour plus d’information : www.horama.fr
Le marché de la thérapie génique (sources : FiorMarkets et Grand View Research)
La thérapie génique a pour objectif de traiter des maladies rares pour lesquelles les options de traitement sont limitées ou inexistantes.
Les troubles génétiques sont occasionnés par des mutations génétiques, susceptibles d’altérer la synthèse des protéines. La thérapie génique consiste à introduire un gène sain dans les cellules, afin de permettre une synthèse protéique fonctionnelle. La reconnaissance accrue et la sensibilisation croissante à l’efficacité de la thérapie génique dans le traitement de diverses maladies favorisent l’essor du marché.
Le marché mondial de la thérapie génique devrait atteindre 5,5 milliards de dollars d’ici 2026. Parallèlement, le marché mondial de l’ophtalmologie devrait atteindre 43 milliards de dollars d’ici 2026 (selon un rapport publié en avril 2019 par Grand View Research).
Dystrophies rétiniennes héréditaires
Les dystrophies rétiniennes héréditaires constituent un ensemble hétérogène de maladies qui affectent progressivement la vue et peuvent conduire à la cécité. Chez les patients atteints, les mutations des gènes qui sont essentiels à la fonction rétinienne, entrainent la mort progressive, directe ou indirecte, des cellules photoréceptrices et la perte des fonctions visuelles associées.
Les dystrophies rétiniennes héréditaires recoupent des pathologies variées impliquant plus de 260 gènes identifiés à ce jour, y compris les mutations pathogènes du gène CRB1 et la dystrophie rétinienne héréditaire autosomique récessive liée à des mutations du gène PDE6B.
A propos du gène CRB1
Les mutations du gène CRB1 sont l’une des causes majeures des apparitions précoces et tardives des dystrophies rétiniennes héréditaires. Les protéines telles que CRB1 et CRB2 sont essentielles dans la rétine pour que les photorécepteurs adhèrent aux cellules gliales de Müller. La perte de la fonction CRB entraîne ainsi la perte des photorécepteurs et provoque la cécité.
