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InscriptionChris Moore, président Europe de Veeva Systems
Les essais cliniques numériques couplés à une stratégie commerciale fondée sur les données
permettent des progrès considérables dans l’accélération du diagnostic et l’identification des
traitements efficaces dans le domaine des maladies rares.
On estime que près de 30 millions de personnes vivent avec une maladie rare en Europe1 .
Avec 6 000 à 8 000 maladies rares à prendre en compte, les professionnels de santé (PDS) ne
parviennent souvent pas à identifier les symptômes qui concernent des populations de patients
particulièrement restreintes (cinq ou moins sur 10 000 personnes). Le retard au diagnostic peut
ainsi se compter en années.
Une première série de challenges doit être relevée pendant les phases de développement
cliniques. En effet, il est difficile pour les entreprises pharmaceutiques de trouver, de recruter et
de maintenir les patients dans les essais. Cela nécessite une coordination sans faille entre
l’ensemble des acteurs de l’essai (centres d’investigations, CROs, laboratoires…) mais
également au sein des laboratoires pharmaceutiques (équipes R&D et commerciales). Dans un
second temps, une nouvelle série d’enjeux se pose avec la phase de commercialisation. Les
équipes sur le terrain rencontrent des difficultés pour identifier et accéder aux professionnels de
santé pertinents, c’est-à-dire ceux qui prennent en charge les patients pouvant bénéficier de
l’innovation médicale : 52 % des professionnels de santé ne reçoivent la visite que de 3
laboratoires pharmaceutiques maximum par an en Europe2.
Sur un marché très concurrentiel, les entreprises pharmaceutiques de toutes tailles doivent
révéler rapidement la valeur clinique et commerciale de leurs travaux. Voici comment certains
leaders mettent en place une stratégie fondée sur les données pour accélérer la mise à
disposition de nouveaux traitements pour les patients.
Accélérer les cycles de développement et optimiser les essais cliniques
En phase clinique, les entreprises pharmaceutiques doivent inclure dans un délai souvent très
court des patients souffrant d’une maladie rare, résidant sur des sites géographiques différents,
tout en maîtrisant les coûts. Par chance, l’accélération de la numérisation des essais cliniques
par les industriels facilite l’identification des patients dispersés au sein d’une large population tout
en modérant les coûts. Une fois qu’ils ont été identifiés et recrutés, il s’agit alors de les maintenir
dans l’essai, en particulier des visites sur le site d’investigation clinique sont nécessaires et que
leur santé se détériore.
Améliorer le maintien des patients dans les essais, nécessite de proposer grâce aux nouveaux
moyens numériques, plusieurs modalités de participation en tenant compte de leur état de santé
au quotidien et de leurs préférences personnelles, que ce soit sur site ou à distance. Les
technologies numériques mobiles, les résultats rapportés par les patients et les dispositifs de
surveillance à distance peuvent aider à suivre les patients dans leurs déplacements et améliorer
leur qualité de vie au fil du temps. Mais la technologie doit suivre le rythme de ces
développements scientifiques. Les systèmes traditionnels de saisie électronique des données ne
permettent plus aux équipes projets en charge des essais cliniques d’avoir une vue d’ensemble,
et les gestionnaires de données ne disposent pas des outils nécessaires pour gérer de nouveaux
types de données à grande échelle.
Une fois l’essai terminé, une approche intégrée de la technologie et des données pourrait réduire
le temps de développement des traitements attendus par les patients atteints de maladie rare.
Certaines entreprises accélèrent la mise sur le marché de leurs médicaments en améliorant la
collaboration transversale et en travaillant sur la mise en place d’une plateforme unique pour les
aspects cliniques, réglementaires, de sécurité et de qualité.
La data au service des relations professionnelles sur le terrain
Dès lors que les entreprises ont reçues l’autorisation de mise sur le marché de leur médicament,
il s’agit d’identifier les experts concernés et de développer des relations avec ceux qui
contribueront à déterminer la stratégie médicale.
Au sein des entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques, les responsables scientifiques
régionaux (MSL) doivent gérer des enjeux bien spécifiques tels que l’identification rapide et la
prise de contact avec les experts. Pour être efficaces, ils ont besoin d’un point d’accès unique à
des informations pertinentes et actualisées sur les centres d’intérêt scientifique en matière de
recherche. Dans ce contexte de profusion des données et en raison de leur évolution
permanente, les équipes des affaires médicales ont tout intérêt à travailler à partir des données
scientifiques les plus à jour.
La phase de lancement réalisée, les équipes commerciales doivent accélérer leur stratégie
d’accès au marché. Avec peu de patients pour un chaque traitement, les entreprises doivent
utiliser efficacement leurs ressources. Les données peuvent indiquer la voie à suivre, même
lorsque les parcours patients sont complexes et variés (comme dans le cas des maladies auto-immunes rares).
Enfin, sensibiliser les professionnels de santé à une maladie rare est essentiel pour réduire le
temps de diagnostic. Pour cela, les professionnels de la santé ont besoin d’un accès direct à
l’information – par exemple, une formation sur les symptômes qu’ils peuvent rencontrer afin de
mieux les identifier.
Relever un défi unique pour proposer au bon patient le bon traitement
Les défis posés par les maladies rares exigent une approche différente de bout en bout du
processus de mise sur le marché d’un traitement. La technologie et la précision des données
doivent fonctionner ensemble à chaque étape. Les équipes cliniques, commerciales et d’accès
au marché doivent être en mesure de partager des informations et de travailler ensemble plus tôt
pour accélérer le processus de lancement. N’ayant aucune marge d’erreur, les entreprises de
toutes tailles axées sur ce domaine ont besoin d’une vision précoce de la viabilité du marché pour
commercialiser de nouveaux traitements à grande échelle.
Malgré les obstacles, nous avons observé des entreprises innovantes et de premier plan délivrer
le bon traitement aux bonnes personnes atteintes de maladies rares grâce à l’utilisation de la
technologie et des données. Pour les patients comme pour les professionnels de la santé, la voie
vers le traitement des maladies rares est en cours.
Références :
1. European Commission, Research and Innovation, ‘EU Research on Rare Diseases’
2. Veeva Pulse Field Trends Report
