Santé humaine
Brève
La thérapie génique guérit l’hémophilie
L’hémophilie est un défaut de la coagulation due le plus souvent au déficit d’un facteur sanguin, le FVIII pour la forme majoritaire de l’hémophilie A, ou le FIX pour l’hémophilie B. Le transfert d’un gène de secours du facteur défaillant dans le foie a permis à plusieurs patients sévèrement atteints de ne plus s’injecter plusieurs fois par semaine de facteur recombinant révèlent deux essais cliniques publiés en décembre dans la revue The New England Journal of Medicine. Dans les deux cas, cette thérapie génique fondée sur l’injection unique d’un vecteur dérivé d’un virus AAV reste efficace deux ans après et n’a pas présenté pas d’effets indésirables. « Nous rentrons dans une nouvelle ère du traitement des maladies génétiques, souligne Anne Galy, spécialiste de thérapie génique du sang au Généthon, et il faut nous préparer à l’émergence de nouvelles filières de soin ». Plusieurs sociétés de biotechnologie sont déjà positionnées sur ce secteur très prometteur. Dans le cas de l’hémophilie A, les Américains BioMarin Pharmaceutical (premier essai clinique), Sangamo, Spark Therapeutics et l’Irlandais Shire ont lancé des essais cliniques de phase III […]
