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• La sclérose latérale amyotrophique (SLA)1 avec mutation du gène SOD1 est une maladie rare
présente chez environ 2 % des personnes atteintes de SLA.2
• Si tofersen était approuvé, il deviendrait le premier traitement à cibler un gène responsable de
la SLA.
Cambridge, États-Unis. – le 5 décembre 2022 – Biogen Inc. (Nasdaq : BIIB) annonce que l’Agence
européenne du médicament (EMA) a accepté d’examiner la demande d’autorisation de mise sur le
marché (AMM) de tofersen, candidat médicament pour le traitement chez l’adulte de la sclérose
latérale amyotrophique (SLA) liée au gène SOD1 (superoxide dismutase 1). La SLA- SOD1 est une
maladie progressive dont l’issue toujours mortelle touche moins d’un millier de personnes en Europe.2
Il n’existe à l’heure actuelle aucun traitement pour les personnes atteintes de SLA-SOD1.3
« Grâce à notre programme d’essais cliniques, nous avons pu constater le potentiel de tofersen pour
ralentir la progression de cette maladie à l’issue mortelle inexorable », déclare Priya Singhai, M.D.,
M.P.H, directrice mondiale de la sécurité et de la science réglementaire et directrice par intérim de la
recherche et du développement de Biogen. « Les demandes d’autorisation de mise sur le marché
initiées auprès des autorités européennes et américaines marquent une étape importante pour mettre
à disposition des patients et des professionnels de santé, dans les meilleurs délais, le premier
traitement ciblé par la génétique, pour les personnes atteintes de SLA-SOD1. »
La demande d’AMM inclut les résultats de l’essai de phase III VALOR, de son étude d’extension en
ouvert et d’une étude de phase I sur des sujets volontaires sains ainsi qu’une étude de phase I/II
évaluant les doses croissantes. Figurent également dans la demande les derniers résultats intégrés à
douze mois issus de VALOR et de son étude d’extension qui ont fait l’objet d’une publication récente
dans la revue The New England Journal of Medicine.
« L’étude VALOR est un véritable tournant dans le champ de la thérapie des SLA génétiques car elle
démontre un effet combiné de tofersen sur sa cible et sur la progression de la maladie. Nous nous
réjouissons que la demande d’autorisation de tofersen pour traiter les patients SLA mutés sur le gène
SOD1 puisse être examinée » déclare le Pr. Philippe Couratier, animateur national de la filière de santé
maladies rares française FilSLAN.
Tofersen fait également l’objet d’un d’examen prioritaire de la part de la FDA aux États-Unis, procédure
dont la date butoir a été fixée au 25 avril 2023.
Le programme d’accès anticipé à tofersen, actuellement disponible dans 34 pays, dont la France, sera
maintenu par Biogen. Biogen poursuit ses échanges avec les autorités réglementaires d’autres pays et
communiquera, le cas échéant, les dernières informations.
Références :
1. Trist BG, et al. Altered SOD1 maturation and post-translational modification in amyotrophic lateral
sclerosis spinal cord. Brain. 145(9):3108-3130. doi: 10.1093/brain/awac165. 14 septembre
2022.
2. Brown CA, Lally C, Kupelian V, Flanders WD. Estimated Prevalence and Incidence of Amyotrophic
Lateral Sclerosis and SOD1 and C9orf72 Genetic Variants. Neuroepidemiology. 2021;55(5):342-
353. doi: 10.1159/000516752. Publication électronique, 9 juillet 2021
3. Brown RH, Al-Chalabi A. Amyotrophic Lateral Sclerosis. New England Journal of Medicine. 13 juillet
2017.
À propos de Tofersen
Tofersen est un médicament antisens en cours d’évaluation dans le traitement de la SLA-SOD1.
Tofersen est conçu pour se lier à l’ARNm du gène SOD1, induisant sa dégradation par la RNase-H pour
réduire la production de la protéine SOD1. En plus de l’extension de l’essai VALOR, tofersen fait l’objet
de l’étude de phase 3 ATLAS, qui vise à évaluer si tofersen peut retarder l’apparition des symptômes
lorsqu’il est administré à des personnes présymptomatiques présentant une mutation du gène SOD1
et des biomarqueurs d’activité de la maladie. Biogen a acquis la licence de tofersen auprès de Ionis
Pharmaceuticals, Inc. dans le cadre d’un accord de licence et de développement en collaboration.
À propos de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et de la SLA -SOD1
La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative rare, progressive et
mortelle entraînant la perte de motoneurones dans le cerveau et la moelle épinière qui commandent
les muscles volontaires responsables de la motricité. Les personnes atteintes de SLA peuvent
présenter un affaiblissement progressif et une atrophie des muscles, puis une perte d’autonomie due
à la perte progressive de leur capacité à se mouvoir, à parler, à s’alimenter et, en définitive, à respirer.
Leur espérance de vie moyenne est de trois à cinq ans après l’apparition des premiers symptômes.3
De nombreux gènes sont impliqués dans le développement de la SLA. Le dépistage génétique peut
aider à déterminer si la SLA est due à une mutation génétique, même chez les personnes sans
antécédents familiaux. À l’heure actuelle, aucun traitement ciblant les gènes responsables de la SLA
n’est disponible. La mutation du gène SOD1 est présente chez 2 % environ des 168 000 personnes
qui seraient atteintes de SLA dans le monde.2 L’espérance de vie des personnes ayant une SLA-SOD1
varie fortement et ne dépasse pas un an dans certains cas.6
L’engagement continu de Biogen dans la SLA
Depuis plus de dix ans, Biogen s’est engagé à faire progresser la recherche sur la sclérose latérale
amyotrophique afin de mieux comprendre toutes les formes de la maladie. L’entreprise pionnière dans
la recherche sur cette maladie continue d’investir malgré la décision difficile d’arrêter le développement
pourtant avancé d’un médicament en 2013. Biogen a tiré des enseignements importants pour son
large portefeuille de candidats dédié aux formes génétiques et non-génétiques de SLA, afin
d’augmenter les chances de pouvoir fournir un traitement aux patients qui en ont besoin. Ces
enseignements concernent l’évaluation de cibles génétiquement validées dans des populations de
patients définies, la recherche de la modalité la plus appropriée en fonction de chaque cible et
l’utilisation de critères d’évaluation clinique sensibles. Aujourd’hui, la société dispose d’un large
portefeuille de médicaments en développement en cours d’évaluation dans la SLA, notamment
tofersen et BIIB105.
À propos de Biogen
Pionnier en neurosciences, Biogen découvre, développe et propose aux patients du monde entier des
thérapies innovantes pour le traitement de maladies neurologiques graves ainsi que les traitements
adjacents. Fondée en 1978 par Charles Weissmann, Heinz Schaller, Sir Kenneth Murray et les prix
Nobel Walter Gilbert et Phillip Sharp, Biogen est l’une des premières entreprises mondiales de
biotechnologie. Elle dispose aujourd’hui du premier portefeuille de traitements de la sclérose en
plaques (SEP), a introduit le premier traitement de l’amyotrophie spinale et a développé le premier et
seul traitement autorisé aux Etats-Unis ciblant une pathologie caractéristique de la maladie
d’Alzheimer. Biogen commercialise aussi des biosimilaires et œuvre à l’élaboration de l’un des pipelines
les plus diversifiés en neurosciences qui révolutionnera la prise en charge actuelle des patients atteints
de maladies pour lesquelles les besoins ne sont pas couverts.
En 2020, Biogen a lancé une initiative ambitieuse dotée de 250 millions de dollars sur vingt ans ciblant
les enjeux interdépendants du climat, de la santé et de l’égalité. À travers Healthy Climate, Healthy
Lives™, Biogen cherche à éliminer les combustibles fossiles de ses activités et à collaborer avec des
institutions renommées dans le but d’améliorer la santé humaine, en particulier celle des populations
les plus vulnérables.
Des informations importantes pour les investisseurs sont régulièrement publiées sur notre site
Internet : www.biogen.com. Vous pouvez nous suivre sur les réseaux sociaux : Twitter, LinkedIn,
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Biogen Safe Harbor
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about results from the Phase 3 VALOR study of tofersen or its OLE; the potential clinical effects of
tofersen; the potential benefits, safety and efficacy of tofersen; the clinical development program for
tofersen; the potential approval of tofersen; the identification and treatment of ALS; our research and
development program for the treatment of ALS; the potential of our commercial business and pipeline
programs, including tofersen; and risks and uncertainties associated with drug development and
commercialization. These forward-looking statements may be accompanied by words such as “aim,”
“anticipate,” “believe,” “could,” “estimate,” “expect,” “forecast,” “intend,” “may,” “plan,” “potential,”
“possible,” “will,” “would” and other words and terms of similar meaning. Drug development and
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