Le prix EURORDIS célèbre les réalisations remarquables des personnes atteintes d’une maladie rare, ainsi que celles des associations de patients, des bénévoles, des entreprises, des chercheurs, des médias et des élus politiques qui contribuent à réduire l’incidence des maladies rares sur la vie des patients.

Pour Pierre Fabre et la Fondation EspeRare, cette distinction récompense leur collaboration avec la communauté des patients atteints de dysplasie ectodermique (DE). En effet, ils travaillent en synergie depuis le début et tout au long du développement du traitement, afin de mettre au point ce qui pourrait devenir la première thérapie prénatale de la dysplasie ectodermique hypohidrotique liée au chromosome X (XLHED).

En établissant une relation de confiance mutuelle avec les familles touchées et en impliquant les associations de patients comme partenaires et co-contributeurs de leur programme clinique, Pierre Fabre et la Fondation EspeRare font progresser la perspective de traiter, avant la naissance, une maladie génétique rare.

La communauté de patients Dysplasie Ectodermique avait déjà largement contribué à améliorer les connaissances sur la XLHED, avant l’engagement d’EspeRare. Lorsque la Fondation EspeRare a repris le projet en 2018, les associations de patients atteints de Dysplasie Ectodermique ont été les premières à être intégrées dans la réflexion. Depuis lors, elles jouent un rôle essentiel, en s’impliquant à chaque étape du développement du traitement expérimental. Elles contribuent à améliorer la compréhension de l’impact réel de la XLHED sur le quotidien, ainsi qu’à identifier les besoins de la communauté.

« L’implication des patients permet d’améliorer considérablement la conception d’une étude et de répondre aux besoins et priorités non satisfaits. Au nom de l’Ectodermal Dysplasia International Network et de l’ensemble de la communauté mondiale de la dysplasie ectodermique, je suis fière que nous collaborions avec EspeRare et Pierre Fabre dans le cadre de cet essai novateur. » a déclaré Ulrike HOLZER, fondatrice et membre du conseil d’administration de l’Ectodermal Dysplasia International Network (Réseau international de la dysplasie ectodermique).

« L’engagement de Pierre Fabre dans ce programme novateur est ancré dans notre dévouement commun envers cette communauté de patients. L’obtention du prix EURORDIS témoigne des efforts acharnés de nos équipes et rend hommage à l’engagement incomparable de la communauté de la dysplasie ectodermique. Cette récompense reflète notre cheminement commun vers la potentielle mise au point d’un traitement innovant pour les familles touchées par la dysplasie ectodermique liée à l’X. » a ajouté Caroline KANT, directrice générale de la Fondation EspeRare.

« D’un point de vue global, ce prix est une belle reconnaissance de la collaboration active entre Pierre Fabre et les associations, avec lesquelles nous travaillons main dans la main pour que les besoins et les préoccupations des patients soient pleinement pris en compte. Concrètement, il récompense notre

coopération efficace avec la Fondation EspeRare et nous encourage à poursuivre nos efforts pour le succès de l’étude EDELIFE qui vise à prouver l’efficacité d’une thérapie prénatale prometteuse pour les patients XLHED.» a commenté Núria PEREZ CULLELL, directrice médicale, patients et consommateurs chez Pierre Fabre.

À propos de la XLHED

La XLHED est une maladie génétique grave qui s’attaque à la structure de l’ectoderme, la partie la plus externe des trois couches germinales formées pendant les premiers stades de la vie embryonnaire, qui donne naissance à la peau et ses appendices. La XLHED est le résultat de mutations du gène EDA qui code pour l’EDA1, une importante protéine de signalisation impliquée dans le développement de l’ectoderme. L’absence d’EDA1 fonctionnelle dans l’ectoderme se traduit par un développement anormal de l’épiderme, des glandes sudoripares et sébacées, des cheveux, de la cavité buccale et des glandes des muqueuses respiratoires.

A propos des Laboratoires Pierre Fabre 

Les Laboratoires Pierre Fabre sont le 2ème acteur dermo-cosmétique au monde et le 2ème groupe pharmaceutique privé français. Leur portefeuille compte plusieurs franchises médicales et marques internationales dont Pierre Fabre Oncologie, Pierre Fabre Dermatologie, Eau Thermale Avène, Ducray, Klorane, René Furterer, A-Derma, Même Cosmetics, Naturactive, Elgydium, Inava et Arthrodont. 

En 2022, Pierre Fabre a enregistré un chiffre d’affaires de 2,7 milliards d’euros, dont 69% réalisés à l’international dans 120 pays, et investi plus de 170M€ en R&D.  

Implanté depuis toujours en région Occitanie, fabricant 90% de ses produits en France, les Laboratoires Pierre Fabre emploient près de 10 000 collaborateurs dans le monde. 

Les Laboratoires Pierre Fabre sont détenus à 86% par la Fondation Pierre Fabre, une fondation reconnue d’utilité publique depuis 1999, et secondairement par ses collaborateurs à travers un plan d’actionnariat salarié. 

En 2022, leur démarche RSE a été évaluée par l’organisme indépendant AFNOR Certification au niveau « Exemplaire » du label Engagé RSE (norme ISO 26 000 du développement durable). 

Pour de plus amples renseignements, veuillez visiter www.pierre-fabre.com

À propos de la Fondation EspeRare

EspeRare est un organisme à but non lucratif suisse fondé en 2013 qui s’engage à améliorer la vie des enfants atteints de maladies rares potentiellement mortelles. EspeRare répond aux besoins médicaux non satisfaits de ces enfants en mettant en lumière le potentiel de traitements existants. Le modèle innovant d’EspeRare combine savoir-faire pharmaceutique et investissements philanthropiques, publics et privés pour développer et donner vie à ces traitements abandonnés. Forte d’une approche centrée sur le patient en matière de développement de médicaments, EspeRare mobilise la communauté de patients à chaque étape du processus, dans le but d’offrir aux enfants et à leurs familles un accès équitable à ces thérapies, ainsi que l’espoir d’un avenir meilleur.

Pour plus d’informations, veuillez consulter le site www.esperare.org/fr.