Santé humaine
Interview
Marina Cavazzana, pionnière de la thérapie génique
Marina Cavazzana, pédiatre, hématologue, a reçu le prix de l’Académie de Médecine en décembre 2016 pour ses recherches sur les cellules hématopoïétiques. Première mondiale : un adolescent atteint de drépanocytose soigné dans son équipe à l’Institut Imagine par thérapie génique est guéri. (vidéo Paco Wiser-crédit DECCS) Véronique Briquet-Laugier : Thérapie génique et hématologie : quelles sont les dernières grandes avancées ? Nous avons publié le 2 mars dans le New England Journal of Medecine des résultats scientifiques qui confirment une avancée en thérapie génique pour la drépanocytose, une maladie de l’hémoglobine la plus fréquente : un jeune garçon de 13 ans a été guéri par une transplantation de cellules souches autologues modifiées ex-vivo avec un lentivirus exprimant le gène thérapeutique. La thérapie génique est une puissante approche thérapeutique pour les maladies rares du système hématopoïétique. Ce sont les cellules souches hématopoïétiques (CSH) du patient qui sont utilisées pour introduire le gène normal appelé aussi gène thérapeutique. Les CSH sont recueillies, génétiquement modifiées ex vivo et réintroduites chez le patient. Le premier vecteur dérivé des rétrovirus murins que nous avions utilisé avec Alain Fischer et Salima Hacein-Bey-Abina en […]