Vous n'êtes pas encore inscrit ?
InscriptionParis – 21 février 2022. Cancer de la moelle osseuse non curable à ce jour avec pour une majorité de malades des rechutes plus ou moins fréquentes, le myélome multiple est une maladie peu connue du grand public. Elle touche chaque année près de 5 000 nouvelles personnes et on estime que 30 000 malades en sont aujourd’hui atteints en France. Parmi eux, chaque année, plusieurs centaines de patients se retrouvent dans une impasse thérapeutique, avec une maladie qui progresse alors qu’ils pourraient voir leur vie prolongée dans de bonnes conditions grâce à une nouvelle thérapie cellulaire très innovante, les CAR-T cells.
L’AF3M craint aujourd’hui que l’accès à ce médicament ne soit menacé, condamnant de fait les patients concernés à une mort certaine si aucun dispositif dérogatoire n’est mis en place pour poursuivre leur prise en charge.
Une perte de chances pour les patients
En avril 2021, les patients français ont obtenu un accès précoce à un traitement innovant, ABECMA (idecabtagene vicleucel) sur la base des résultats très encourageants d’un essai clinique de phase 2 réalisé sans bras comparateur. Cette décision a permis à des malades atteints d’une forme grave et agressive ayant reçu au moins trois traitements antérieurs, de bénéficier d’une rémission inespérée, de l’ordre de 9 à 20 mois. Naturellement, la mise à disposition de cette innovation de rupture a fondé un espoir majeur au sein des communautés médicale et des malades.
Or, malheureusement l’évaluation réalisée par la Commission de la Transparence de la HAS fin 2021, est de nature à remettre en cause à très court terme l’accès à ce traitement, condamnant de fait les patients concernés à une mort certaine.
En effet, en attribuant à ce traitement un niveau d’Amélioration du Service Médical Rendu qualifié « d’inexistant » (ASMR 5), la Commission de la Transparence de la Haute Autorité rendra de fait impossible la prise en charge de ce traitement, pesant in fine sur les chances de survie des malades.
Seule solution envisageable pour garantir la continuité de leur prise en charge : mettre en place rapidement un dispositif dérogatoire, grâce à la concertation de toutes les parties-prenantes.
Un modèle français à réinventer pour encourager l’innovation en France
Une telle décision met en évidence la réalité vécue sur le terrain par les patients et les médecins : le modèle français d’évaluation des médicaments par les autorités de santé, basé sur la comparaison avec d’autres thérapies, est rendu caduque par l’arrivée de nouvelles technologies. Comment comparer une thérapie totalement inédite à des traitements déjà existants ? Et de fait comment évaluer l’Amélioration du Service Médical Rendu quand il n’y a pas de comparaison possible ?
En février dernier, le Gouvernement a présenté sa stratégie d’accélération « Biomédicaments » qui vise à développer 5 nouveaux biomédicaments en France d’ici 5 ans, dont des CAR-T. Mais de nouveau, la question se pose : pourquoi investir 800 millions d’euros dans un tel plan si au bout du processus les patients ne peuvent pas en bénéficier ?
L’Association Française des Malades du Myélome (AF3M) se mobilise pour débloquer cette situation
Les patients membres ou non de l’AF3M attendent désormais qu’une décision soit prise en urgence par le ministre de la Santé afin de décider de la mise en place d’un dispositif dérogatoire, permettant de prendre en charge ce traitement jusqu’à une nouvelle évaluation par la Commission de la Transparence sur la base des résultats de l’essai clinique de phase 3 avec bras comparateur en cours. Or, compte-tenu des élections à venir, l’Af3M craint de voir cette décision retardée.
Au nom de tous les patients atteints de myélome multiple et leurs familles, l’AF3M demande avec la plus grande insistance la convocation urgente d’une réunion impliquant tous les acteurs de la prise en charge du myélome multiple (médecins, laboratoires, autorités sanitaires et représentation des malades) afin de trouver des solutions responsables et concertées aboutissant pour les patients à l’engagement de la continuité des soins.
A propos de l’AF3M :
L’AF3M (Association Française des Malades du Myélome Multiple) est une association à but non lucratif, créée en 2007 par des personnes atteintes du myélome et leurs proches.
L’association a plusieurs objectifs parmi lesquels, apporter aide, information et soutien aux malades et à leurs proches, informer et sensibiliser sur le myélome (grand public, médias, institutions, soignants…), promouvoir au plan national les droits des malades du myélome en vue d’améliorer la prise en charge des patients et leur qualité de vie.
