Professeur Daniel Cohen, Président-directeur général de Pharnext
Le prix du médicament a augmenté ces dix dernières années parallèlement au prix du développement de ces médicaments. En réaction aux déclarations politiques internationales sur le sujet, essayons de comprendre et proposer des solutions. Auparavant, le coût de développement d’un médicament était de 500 M€ contre 2 Mds€ de nos jours, ceci en raison d’un taux d’échec plus important. Il faut désormais tester une vingtaine de molécules pour en avoir une approuvée par les autorités réglementaires. En effet, beaucoup des candidats sont toxiques et d’autres non efficaces.
Les thérapies cellulaires ou géniques sont à un stade préliminaire et leur innocuité, efficacité et coûts sont encore mal connus. La tendance est d’essayer d’augmenter l’efficacité des médicaments en personnalisant les traitements, c’est-à-dire de développer des médicaments qui ne seront bénéfiques que sur une petite fraction de la maladie. En effet chaque maladie est très hétérogène et on peut donc s’attendre à une hétérogénéité des traitements. Cela semble très clair, par exemple, pour les cancers où les nouveaux traitements ne concernent qu’une petite fraction de patients atteint d’un cancer donné, ce qui veut dire plus d’effort de développement par maladie, plus de traitements différents donc des coûts et des prix plus élevés.
Le point est que même personnalisés, les nouveaux traitements restent d’efficacité et d’innocuité marginales. Mais ainsi va le progrès, il avance à petit pas, trop lentement mais sûrement. Une autre façon d’envisager le progrès est, selon notre point de vue, de développer aussi des traitements moins toxiques et efficaces sur un plus grand nombre de patients, à l’inverse de la médecine personnalisée. On sait, depuis le succès des trithérapies pour l’hypertension puis le SIDA et d’autres pathologies, que les combinaisons de médicaments sont globalement plus efficaces. En fait, c’est la monothérapie qu’il faudrait remettre en cause, une tendance mondiale que nous avons anticipée depuis 8 ans dans notre société Pharnext en mettant au point une nouvelle approche, la Pléothérapie.
Nous concentrant sur des maladies pour lesquelles aucune monothérapie n’a réussi, comme les maladies neurologiques, nous avons développé une plateforme permettant d’identifier pour une maladie sans traitement, des combinaisons de médicaments déjà approuvés pour d’autres maladies mais que l’on utilise en des quantités 10 à 100 fois plus faibles que les doses prescrites dans leurs indications habituelles. Ainsi, outre une efficacité plus large puisqu’il s’agit de combinaisons, ces traitements sont évidemment d’une meilleure innocuité. On comprend vite qu’ainsi le temps et les coûts de développement sont bien moindres alors que les volumes de traitements sont plus importants. Tout ceci permet de mieux répondre aux problèmes d’économie de santé qui s’avèrent désormais mondiaux. Nous avons réussi pour l’instant tous nos essais cliniques avec deux percées : 1) un traitement en Phase 3 pour la maladie de Charcot Maris Tooth, une atteinte neurologique sévère affectant 1 million de personnes dans le monde ; 2) un traitement rentrant en phase 2b pour la maladie d’Alzheimer. Il conviendrait donc que nos politiques ne prennent pas de positions intransigeantes mais plutôt discutent avec les acteurs des solutions possibles pour un vrai problème qui risque de s’aggraver. Une partie des solutions viendront aussi de Biotechs agiles qui dépendent grandement du Marché. Il ne faut donc pas l’affoler. Donc même si le prix ne doit pas être l’ennemi de l’innovation, à l’inverse, l’innovation ne doit pas être l’ennemie du prix.
Tribune Libre du Professeur Daniel Cohen, Président-directeur général de Pharnext
