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InscriptionPARIS, France, le 23 novembre 2023 à 8h30 (CET) – Pharnext SCA (FR001400JXB0 – ALPHA) (la « Société »),
société biopharmaceutique à un stade clinique avancé développant de nouvelles thérapies pour des maladies
neurodégénératives sans solution thérapeutique satisfaisante, dévoile aujourd’hui le calendrier de publication des premiers
résultats de son étude clinique pivot de Phase III (essai PREMIER) dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A
(CMT1A), une neuropathie périphérique rare invalidante.
Comme annoncé, l’essai PREMIER s’est déroulé tel qu’initialement prévu. Sa période en double aveugle de 15 mois s’est
terminée en août 20231. La prochaine étape consiste à présent à verrouiller la base de données le 1er décembre.
À l’issue de cette étape majeure, Pharnext compte recevoir les premiers résultats de l’étude le 8 décembre prochain. La Société
devrait ainsi être en mesure de publier les premiers résultats de l’essai PREMIER le 11 décembre, à l’issue de leur analyse
préliminaire.
Hugo Brugière, représentant de la direction de Pharnext, déclare : « Nous sommes ravis d’avoir mené à bien cet essai
clinique de Phase III et c’est avec impatience que nous attendons d’en recevoir les premiers résultats dans une quinzaine
de jours. Notre PXT3003 a déjà montré de premiers signes d’efficacité lors de nos essais précédents de Phase II et de
Phase III dans la CMT1A. Nous espérons pouvoir apporter cette solution thérapeutique innovante à ces patients qui n’ont
à ce jour aucune alternative aux soins palliatifs. »
Pour rappel, l’essai PREMIER, initié en mars 2021, est une étude internationale pivot de Phase III, randomisée, en double
aveugle, contrôlée contre placebo (deux bras), dont l’objectif principal est d’évaluer l’efficacité et la sécurité de PXT3003
sur une période de 15 mois chez des patients atteints de CMT1A d’intensité légère à modérée. La dose de PXT3003
testée contre placebo dans l’étude PREMIER correspond à la dose élevée testée dans la première étude clinique de Phase
III (l’essai PLEOCMT) et dans son étude d’extension de Phase III en ouvert actuellement encore en cours (l’essai
PLEOCMT-FU). En accord avec les agences réglementaires, le critère principal d’évaluation de l’efficacité est la variation
du score ONLS (Overall Neuropathy Limitation Scale) qui mesure le handicap moteur fonctionnel. Au total, 387 patients
atteints de CMT1A d’intensité légère à modérée ont été inclus dans l’essai PREMIER.
À l’issue de la période en double aveugle, les patients CMT1A inclus dans l’essai PREMIER ont tous eu la possibilité de
poursuivre le traitement par PXT3003 dans l’étude d’extension en ouvert PREMIER-OLE (Open-Label Extension).
L’objectif de cette étude d’extension est d’évaluer le profil d’innocuité et de tolérance de PXT3003 à long terme chez les
patients qui ont complété l’essai PREMIER.
Le premier patient est entré dans la phase PREMIER-OLE en septembre 20222. À ce jour, 310 patients reçoivent PXT3003
à dose élevée et auront la possibilité de poursuivre le traitement jusqu’à sa disponibilité commerciale, si celui-ci est
finalement approuvé aux États-Unis par la FDA (Food and Drug Administration) et en Europe par l’EMA (European
Medicines Agency).
1 Pharnext annonce la fin de l’essai PREMIER, étude clinique pivot de Phase III en double aveugle de PXT3003 dans la maladie de
Charcot-Marie-Tooth de type 1A
2 Pharnext annonce l’inclusion du premier patient dans l’extension en ouvert de l’étude pivot de Phase III de PXT3003 dans la maladie
de Charcot-Marie-Tooth de type 1A, l’essai PREMIER
À propos de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A)
Les maladies de Charcot-Marie-Tooth (CMT) regroupent un ensemble hétérogène de neuropathies périphériques,
héréditaires, sévères, invalidantes, progressives et chroniques. La CMT1A, sous type le plus fréquent de CMT, est une
maladie orpheline avec une prévalence de 1/5000 touchant environ 150 000 personnes en Europe et aux Etats-Unis, et
environ 1 500 000 personnes dans le monde. La mutation génétique à l’origine de la CMT1A est une duplication du gène
PMP22 codant pour une protéine de la myéline périphérique. La duplication de ce gène induit une surexpression de la
protéine PMP22 et l’incapacité des cellules de Schwann à produire une myéline normale (gaine des neurones). La gaine
de myéline ainsi dégradée (structure et fonctionnalité) perturbe la conduction de l’influx nerveux au niveau des nerfs
périphériques et provoque la dégradation des axones. À cause de cette dégradation des nerfs périphériques, les patients
souffrent d’une atrophie musculaire progressive au niveau des jambes et des bras entrainant des problèmes de marche,
de course et d’équilibre, ainsi que des troubles de fonctionnalité des mains. Ils peuvent également souffrir de troubles
sensoriels légers à modérés. Les premiers symptômes apparaissent généralement à l’adolescence et évoluent
progressivement tout au long de la vie du patient. Dans les cas les plus sévères, les patients CMT1A deviennent
dépendants d’un fauteuil roulant (au moins 5% des cas). À ce jour, aucun médicament curatif ou symptomatique n’a reçu
d’autorisation de mise sur le marché pour la CMT1A. La prise en charge de la maladie se limite à des soins de support
tels que les orthèses, les attèles, la kinésithérapie, l’ergothérapie ou encore la chirurgie.
Plus d’information sur https://pharnext.com/fr/disease/charcot-marie-tooth.
Avertissement :
La société Pharnext a mis en place un financement sous forme d’OCEANE-BSA avec la société Global Tech Opportunities
13, qui, après avoir reçu les actions issues de la conversion ou de l’exercice de ces instruments, n’a pas vocation à rester
actionnaire de la société.
Les actions, résultant de la conversion ou de l’exercice des titres susvisés, seront, en général, cédées dans le marché à
très brefs délais, ce qui peut créer une forte pression baissière sur le cours de l’action.
Les actionnaires peuvent subir une perte de leur capital investi en raison d’une diminution significative de la valeur de
l’action de la société, ainsi qu’une forte dilution en raison du grand nombre de titres émis au profit de la société Global
Tech Opportunities 13.
Les investisseurs sont invités à être très vigilants avant de prendre la décision d’investir dans les titres de la société admise
à la négociation qui réalise de telles opérations de financement dilutives particulièrement lorsqu’elles sont réalisées de
façon successive. La société rappelle que la présente opération de financement dilutif n’est pas la première qu’elle a mise
en place.
Les investisseurs sont notamment invités à prendre connaissance des risques afférents à ces opérations, mentionnés
dans le communiqué ci-dessous.
À propos de Pharnext
Pharnext est une société biopharmaceutique à un stade clinique avancé, qui développe de nouvelles thérapies pour les
maladies neurodégénératives actuellement sans solution thérapeutique satisfaisante. Pharnext possède un nouveau
candidat médicament, PXT3003, en développement dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A), une
neuropathie périphérique héréditaire, rare et invalidante. PXT3003 bénéficie du statut de médicament orphelin en Europe
et aux Etats-Unis. En 2018, PXT3003 a terminé une étude clinique de Phase III, l’essai PLEO-CMT, avec des résultats
préliminaires encourageants. Cet essai a été suivi d’une étude d’extension en ouvert, l’essai PLEO-CMT-FU, dans laquelle
120 patients poursuivent encore actuellement le traitement avec PXT3003. Les résultats à long terme suggèrent un
bénéfice maintenu en termes de tolérance et d’efficacité, après une durée totale d’étude clinique de 6 ans. Une étude
clinique pivot de Phase III internationale, l’essai PREMIER, incluant 387 patients atteints de CMT1A s’est terminée en août
2023. Les premiers résultats de l’essai PREMIER sont attendus en décembre 2023. PXT3003 a été découvert avec
l’approche R&D de Pleotherapy™. Pharnext attire l’attention des investisseurs sur les facteurs de risques, notamment
financiers, détaillés dans ses rapports financiers. Plus d’information sur www.pharnext.com.
Pharnext est cotée sur le marché Euronext Growth à Paris (code ISIN : FR001400JXB0).
