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Pharnext initie l’étude clinique d’extension de Phase 3 PLEO-CMT-FU de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A
Pharnext SA a recruté le 16 mars les deux premiers patients dans l’étude clinique internationale d’extension de Phase 3 PLEO-CMT-FU de PXT3003, au Centre Hospitalo-Universitaire de La Timone à Marseille.
PXT3003 est le Pléomédicament™ le plus avancé de Pharnext, pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) légère à modérée, une neuropathie périphérique héréditaire rare et invalidante pour laquelle aucun traitement satisfaisant n’est disponible.
Le programme de Phase 3 de PXT3003 comprend deux essais cliniques internationaux : PLEO-CMT : étude pivot de Phase 3 avec un design adaptatif, multicentrique, randomisée, en double aveugle, d’une durée de 15 mois, contrôlée versus placebo, a été initiée fin 2015 et va se poursuivre en 2017 avec 323 patients dans 30 centres cliniques à travers l’Europe, les Etats-Unis et le Canada. Les premiers résultats sont attendus au cours du deuxième trimestre 2018. PLEO-CMT-FU, étude d’extension de Phase 3, multicentrique, en double aveugle, d’une durée de 9 mois, ayant pour objectif d’évaluer l’innocuité et la tolérance de PXT3003 à long terme. Elle inclura les patients ayant complété l’étude de Phase 3 PLEO-CMT en cours. Pharnext prévoit de soumettre une demande d’AMM en Europe et aux Etats-Unis, au cours du premier trimestre 2019. Les résultats de l’étude d’innocuité et tolérance devraient être soumises aux autorités réglementaires pendant l’évaluation de cette demande.
