Vous n'êtes pas encore inscrit ?
InscriptionPharnext a annoncé le 6 septembre que le Comité Indépendant de Surveillance des Données (DSMB : Data Safety Monitoring Board) a réalisé sa deuxième évaluation des données de sécurité de PXT3003 dans l’étude clinique de Phase 3 PLEO-CMT en cours. Sur la base de l’analyse des données de sécurité de tous les patients randomisés le DSMB a recommandé la poursuite de l’étude telle que prévue.
PLEO-CMT est une étude pivot de Phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée versus placebo, comprenant trois bras, initiée en décembre 2015 et qui a recruté 323 patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de Type 1A (CMT1A) légère à modérée dans 30 centres cliniques à travers l’Europe, les Etats-Unis et le Canada. Le diagnostic de CMT1A a été confirmé génétiquement par la détection de la duplication du gène PMP22. Sur une période de 15 mois, Pharnext comparera en bras parallèles l’efficacité et la tolérance de deux doses de PXT3003 administrées par voie orale avec le placebo. Le critère principal d’évaluation de l’efficacité sera la variation du score ONLS à 12 et 15 mois de traitement afin de mesurer l’amélioration fonctionnelle des patients sous PXT3003. Des critères secondaires additionnels d’évaluation incluront des mesures fonctionnelles et électrophysiologiques.
