Santé humaineThérapie génique
Brève
Pharnext publie les résultats surprenants du PXT3003 dans la CMT1A
Pharnext SA a publié de nouveaux résultats précliniques de sa PLEODRUG(TM) PXT3003 montrant qu’un traitement précoce avec le PXT3003 dans un modèle de rat transgénique retarde le début de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A). La publication rapporte que le traitement précoce par le PXT3003 prévient l’apparition des altérations cliniques et moléculaires de la CMT1A chez des rats juvéniles transgéniques surexprimant la PMP22, un modèle animal bien établi de la CMT1A. Les résultats de l’étude ont montré qu’un traitement postnatal précoce de court terme avec PXT3003 chez des rats CMT1A retarde l’apparition de la maladie à l’âge adulte ; corrige les déficits moteurs ; améliore la distribution anormale du calibre des axones, en favorisant l’apparition d’axones moteurs de plus grand calibre ; réduit la surexpression de PMP22 ; et enfin améliore le déséquilibre des voies de signalisation moléculaires (AKT / ERK) impliquées dans la différenciation des cellules de Schwann. Des résultats spectaculaires montrant que le phénotype moteur des rats CMTA1 est amélioré après deux semaines de traitement précoce, postnatal, qui surprennent Michael Sereda, MD, Professeur de Neurologie à l’Institut […]
