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InscriptionStabilisation de la progression des symptômes moteurs chez les patients jeunes
adultes souffrant de la forme juvénile de la maladie de Batten (CLN3) après 18 mois
de traitement
Lyon, France – Austin, Texas, Etats-Unis – 18 Avril 2024 – 18h – CET – Theranexus, société biopharmaceutique
innovante dans le traitement des maladies neurologiques rares et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF),
annoncent aujourd’hui les données finales positives d’efficacité et de sécurité de Batten-1 dans l’étude de phase
1/2, dans la maladie de Batten (CLN3) après 18 mois de traitement.
Les résultats d’efficacité et de sécurité à 18 mois de traitement viennent confirmer ceux obtenus à 12 mois en
septembre 2023, le traitement présentant un bon profil de sécurité. Chez les 6 jeunes patients adultes traités par
Batten-1, la progression des symptômes moteurs évaluée par le score modifié d’évaluation motrice de l’échelle
UBDRS a été considérablement ralentie en moyenne, apparaissant stable. Ainsi, la progression moyenne sur cette
échelle par rapport à la valeur initiale était de +1,83 pour les six sujets traités pendant 18 mois contre +6,04 chez
des patients non traités de l’étude d’histoire naturelle menée par l’Université de Rochester (n=46).
Pour le Professeur Gary Clark, investigateur principal de l’étude et Directeur du centre de neurologie
pédiatrique du Texas Children’s Hospital à Houston : « Les données recueillies après 18 mois de traitement par
Batten-1 renforcent son potentieltrès prometteur. Nous n’observons actuellement plus de progression notable des
symptômes moteurs chez les 6 patients traités. Ces résultats confortent la perspective d’un bénéfice important de
Batten-1 pour les enfants atteints de cette maladie très grave et pour leurs familles ».
Pour Mathieu Charvériat, Directeur général de Theranexus : « Ces résultats positifs d’efficacité et de sécurité
de Batten-1 sont très encourageants pour les patients et leur famille. En collaboration avec BBDF et les
investigateurs, nous mettons en place un programme d’accès compassionnel (Expanded Access Program – EAP)
pour permettre aux 6 patients, ayant participé à l’étude, de continuer à recevoir le traitement compte tenu de
son rapport bénéfice risque favorable. Ces résultats mettent en évidence le fort potentiel thérapeutique de
Batten-1 sur l’évolution clinique de la maladie. Dans ce contexte, nous explorons différentes options de
financement afin de disposer des ressources adéquates pour lancer un essai pivot de phase 3, dont la conception
a déjà reçu les avis positifs de la Food and Drug Administration (FDA) et de l’European Medicines Agency (EMA) ».
Pour rappel, l’étude de phase 1/2, menée par Theranexus et la Fondation BBDF, pour évaluer leur candidat
médicament Batten-1 a inclus six patients âgés de 17 ans et plus atteints de la forme juvénile de la maladie de
Batten (CLN3). Les patients ont été traités pendant 18 mois. A l’issue de leur participation à l’étude, tous les
patients se voient proposer de continuer à recevoir le traitement dans le cadre d’un programme d’accès
compassionnel.
A propos de Batten-1
Batten-1 est une nouvelle spécialité pharmaceutique propriétaire et exclusive dont le principe actif est le miglustat. Le
mécanisme d’action de cet actif permet de bloquer l’accumulation des glycosphingolipides et la neuro-inflammation, et ainsi
diminuer de manière significative la mort neuronale, à l’origine de la perte de fonction progressive des patients. Pour les
patients âgés de plus de 17 ans dans l’étude de Phase 1/2, le produit est administré sous forme solide. Dans l’étude de Phase
3, il sera administré sous une forme liquide, plus adaptée à une population pédiatrique.
Design de l’étude Phase 1/2 : il s’agit d’une étude en ouvert chez 6 patients de plus de 17 ans atteints de maladie de Batten
CLN3, traités par miglustat jusqu’à 600 mg/jour pour une durée de 18 mois. Le critère principal d’évaluation est la tolérance et
la sécurité d’utilisation, évaluées par le recueil des effets indésirables, les tests biologiques et l’ECG, ainsi que la
pharmacocinétique du miglustat. Les critères secondaires incluent des paramètres d’efficacité : des biomarqueurs (NfL et
glycosphingolipides), la Unified Batten Disease Rating Scale, l’acuité visuelle, la mesure des volumes cérébraux par imagerie
par résonance magnétique et la mesure de l’épaisseur de la couche neuronale de la rétine par tomographie par cohérence
optique. L’administration en escalade de dose à un maximum de 600 mg/j de Batten-1 a été bien tolérée, sans effet indésirable
grave ou ayant entraîné l’arrêt du traitement. Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés sont d’ordre gastrointestinal, réversibles et le plus souvent d’intensité légère à modérée, démontrant ainsi le bon profil de tolérance de Batten-1
dans cette population. De plus amples informations sur l’essai sont disponibles sur :
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05174039.
A propos de la maladie de Batten
La forme juvénile de la maladie de Batten ou maladie de Spielmeyer-Vogt, ou encore maladie CLN3, est une maladie génétique
du système nerveux, rare et mortelle, pour laquelle il n’existe aucun traitement. Elle appartient au groupe des céroïdeslipofuscinoses neuronales (CLN). Plus de 400 mutations dans 13 gènes ont pu être associées aux variantes de CLN, qui diffèrent
essentiellement les unes des autres par l’âge d’apparition des premiers symptômes. Le premier symptôme de la forme juvénile,
une perte progressive de la vision, apparaît entre les âges de 4 et 6 ans. Il est suivi par des troubles cognitifs, des troubles
comportementaux et des difficultés motrices. Des convulsions apparaissent dans les 2 à 4 ans suivant le début de la maladie.
Progressivement, les patients déclinent physiquement et mentalement. À terme, ils se déplacent en fauteuil roulant voire
restent alités avant de mourir prématurément.
Cette maladie est toujours mortelle – généralement vers la fin de l’adolescence ou à l’entrée dans l’âge adulte. Aux Etats-Unis
et en Europe, la prévalence de la maladie de Batten est la plus importante parmi les CLN, celles-ci affectant près de
2 000 patients1 sur ces territoires. D’un point de vue physiopathologique, les interactions entre neurones et cellules gliales
jouent un rôle clé dans l’apparition et la progression de toutes les CLN.
A propos de la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF)
La Fondation Beyond Batten Disease (BBDF) est la plus importante des organisations à but non lucratif au monde dédiées au
financement de la recherche pour traiter et guérir la maladie juvénile de Batten (CLN3). Depuis sa création en 2008, plus de
35 millions de dollars ont été investis dans la recherche grâce aux dons, au cofinancement et aux partenariats stratégiques.
BBDF est le fer de lance d’une stratégie unique et cohérente, intégrant des ressources scientifiques indépendantes et une
collaboration avec des organisations apparentées afin de mener des recherches sur la maladie juvénile de Batten. Les travaux
sponsorisés par BBDF ont dans un premier temps permis de découvrir les mécanismes de la maladie.
Aujourd’hui, un traitement est en vue. Une recherche financée par BBDF a permis de découvrir un médicament, Batten-1, qui
ralentit la progression de la maladie dans les modèles de la maladie de Batten. Plus d’informations sur www.beyondbatten.org.
A propos de Theranexus
Theranexus est une société biopharmaceutique innovante, issue du CEA et spécialisée dans le traitement des maladies
neurologiques rares. La société dispose d’une plateforme unique d’identification de caractérisation de candidats médicaments
de thérapie innovante dans le domaine des troubles neurologiques rares et d’un premier candidat médicament en
développement et clinique dans la maladie de Batten.
THERANEXUS est cotée sur le marché Euronext Growth à Paris (FR0013286259- ALTHX).
1 National Organization for Rare Disorders (NORD)/Orphanet
Avertissement
Le présent communiqué contient des déclarations prospectives relatives Theranexus et à ses activités, y compris ses perspectives et le
développement de ses produits. Theranexus estime que ces déclarations prospectives reposent sur des hypothèses raisonnables. Cependant,
des déclarations prospectives ne constituent pas des garanties d’une performance future, étant donné qu’elles portent sur des événements
futurs et dépendent de circonstances qui pourraient ou non se réaliser dans le futur, et de divers risques et incertitudes, dont ceux décrits
dans le document d’enregistrement universel de la société déposé auprès de l’AMF le 27 avril 2023 sous le numéro D.23-0345 dont une copie
est disponible sur le site internet de la société (www.theranexus.com), et de l’évolution de la conjoncture économique, des marchés
financiers et des marchés sur lesquels Theranexus est présent. Les déclarations prospectives figurant dans le présent communiqué sont
également soumises à des risques inconnus de Theranexus ou que Theranexus ne considère pas comme significatifs à cette date. La
réalisation de tout ou partie de ces risques pourrait conduire à ce que les résultats réels, conditions financières, performances ou réalisations
de Theranexus diffèrent significativement des résultats, conditions financières, performances ou réalisations exprimés dans ces déclarations
prospectives. Theranexus décline toute responsabilité quant à la mise à jour de ces déclarations prospectives.
Pour plus d’informations :
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