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Un candidat-médicament pour traiter l'X-fragile désigné Médicament orphelin par la FDA


La lettre de l’Innovation du CNRS du 28 janvier 2016 indique que la FDA a accordé la désignation Médicament Orphelin (ODD) au candidat-médicament BMS-204352 (1) pour le traitement du syndrome de l’X-fragile qui
 est la deuxième cause de déficience intellectuelle sévère après la Trisomie 21.Plus de 13000 patients sont concernés en France, plus de 100000 en Europe.

Ce candidat-médicament, développé dans le cadre du projet FRAXADev, donne l’espoir que pour la première fois dans l’histoire de la médecine, une déficience mentale sévère puisse être traitée.

Une étude clinique de phase II “proof of concept”, chez des patients atteints du syndrome de l’X-fragile, est programmée pour être en place fin 2016.

 Communiqué de presse

(1)Rq : Le BMS-204352 est enregistré à la FDA sous son nom chimique :
Product name = (3S)-(+)-(5-chloro-2-methoxyphenyl)-1,3-dihydro-3-fluoro-6-(trifluoromethyl)-2H-indol-2-one.