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InscriptionVAR002 est protégé par une demande de brevet international qui revendique ce produit
innovant de thérapie génique dans ses applications thérapeutiques jusqu’en 2040,
principalement pour les dystrophies rétiniennes héréditaires dominantes autosomiques associées
à des mutations dans le facteur de transcription CRX.
Paris, France, le 25 novembre 2021. – Variant, une société dédiée au développement de traitements
innovants pour les maladies héréditaires oculaires, annonce la décision de la Commission Européenne
de délivrer le statut de médicament orphelin pour VAR002 pour le traitement de l’Amaurose congénitale
de Leber (LCA) et la dystrophie cônes bâtonnets (CRD). La décision est fondée sur l’opinion positive
donnée par le Comité des Produits Médicaments Orphelins (COMP) de l’Agence Européenne du
Médicament (EMA).
L’obtention de ce statut de médicament Orphelin (ODD) représente une étape importante pour le
développement de VAR002, renforçant ainsi sa position de leader mondial pour le traitement des
maladies rétiniennes liées au facteur CRX.
« Avec VAR002, nous avons la possibilité d’apporter une vraie solution aux patients porteurs de mutations CRX dominantes. Nous sommes enthousiastes à l’idée d’aller vers l’essai clinique »
commente Jérôme ROGER, manager du projet. « Notre stratégie thérapeutique vise en premier lieu les LCA, CRD et RP (rétinite pigmentaire) associées aux mutations sur CRX mais également potentiellement d’autres dystrophies rétiniennes liées à des mutations sur d’autres gênes sur lesquels la capacité neuroprotectrice de VAR002 a été démontrée. Les résultats positifs obtenus à partir des études précliniques de VAR002 ont démontré son efficacité et un effet non toxique à la dose que nous avons arrêtée ».
Denis CAYET, CEO de Variant, « Avec ces deux ODD et le brevet sur VAR002, VARIANT a installé une protection solide de son savoir-faire sur les facteurs de transcription rétiniens. Nous sommes maintenant prêts pour apporter une solution aux porteurs d’une mutation sur le gène CRX. Et cette nouvelle perspective me ravit ! »
A PROPOS DE VAR002
VAR002 est un vecteur viral adéno-associé recombinant (rAAV) développé pour traiter les maladies de l’amaurose congénitale de Leber (LCA), la dystrophie cône-bâtonnet (CORD) et la rétinite pigmentaire (RP) causées par la présence d’une mutation dans le gène CRX. Cette thérapie de remplacement génique fournit une copie non mutée du gène CRX humain pour compenser les effets délétères de l’allèle muté, induisant l’expression d’une protéine CRX fonctionnelle dans les photorécepteurs. VAR002 est injecté directement dans l’espace sous rétinien. Cela déclenche l’expression du transgène dans les bâtonnets et les cônes.
A PROPOS DE VARIANT
Variant est une entreprise de biotechnologie qui développe des produits innovants dans le secteur de
l’ophtalmologie. Variant vise à fournir à l’industrie pharmaceutique des données de preuve de concept solides pour établir des stratégies thérapeutiques pour les maladies visuelles rares. La société dispose de plusieurs collaborations scientifiques spécialisées dans les oligonucléotides antisens (ASO), l’analyse du génome, la production et l’administration de vecteurs AAV, et les organoïdes rétiniens humains. Nos partenaires associés sont bien placés pour tester des thérapies pour les formes dominantes et récessives de dystrophie rétinienne, notamment les maladies orphelines, telles que l’amaurose congénitale de Leber, les dystrophies cône-bâtonnets et la rétinite pigmentaire. Le portefeuille préclinique de Variant présente un profil de risque diversifié : la société est spécialisée dans l’utilisation de « facteur de transcription », qui interviennent très tôt dans le développement des photorécepteurs pour permettre de relancer la différenciation des cônes et des bâtonnets de la rétine. La société a réalisé une combinaison innovante d’approches thérapeutiques. D’un côté, pour les affection modérés type CRX CRD, une administration intra vitréenne peu invasive d’un traitement ASO. Et, de l’autre côté, l’administration aujourd’hui classique sous-rétinienne du vecteur AAV pour les CRX LCA & RP formes plus sévères.
Plus d’information sur http://www.variant.paris
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