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InscriptionParis, le 3 avril 2025 – Variant, société dédiée au développement de traitements innovants pour les
maladies oculaires héréditaires rares, et le Centre des Maladies Oculaires Rares de l’Université de
Campanie Luigi Vanvitelli – UCLV (Naples, Italie), annoncent aujourd’hui avoir reçu un avis favorable de
l’EMA. Cette consultation visait à garantir que le plan de développement non clinique de VAR002 est
adapté à la réalisation d’un futur essai clinique de première administration chez l’humain (First-in
Human). Elle a également confirmé que la conception de l’étude de toxicologie pivot prévue pourrait
soutenir une demande d’autorisation de mise sur le marché dans l’Union européenne.
Conseil scientifique de l’EMA : Avis favorable sur VAR002
L’Agence Européenne des Médicaments (EMA) a délivré un avis scientifique favorable soutenant le plan
de développement non clinique de VAR002, une thérapie génique utilisant un vecteur viral adéno
associé ciblant les dystrophies rétiniennes héréditaires liées aux mutations du gène CRX. Le programme
préclinique, incluant les études pivots de toxicologie et de biodistribution, a été jugé approprié pour
avancer vers un essai clinique de première administration chez l’humain. Cet avis confirme que les
données générées à ce jour soutiennent adéquatement le profil de sécurité et d’activité
pharmacologique de VAR002, assurant une base solide pour sa transposition clinique.
L’étude prévue évaluera VAR002 chez des patients atteints de maladies rétiniennes associées au gène
CRX, répondant à un besoin médical non satisfait crucial en matière de thérapie génique ophtalmique.
L’EMA a également confirmé que la conception de l’étude pivot de toxicologie prévue pour VAR002 est
conforme aux exigences nécessaires pour appuyer une future demande d’autorisation de mise sur le
marché (MAA) dans l’UE. Réalisée conformément aux Bonnes Pratiques de Laboratoire (GLP), cette
étude évaluera la sécurité, la biodistribution et la toxicité potentielle de VAR002, garantissant une
évaluation complète de son profil bénéfice/risque.
L’EMA a reconnu la pertinence de cette étude pour répondre aux attentes réglementaires clés en
matière de thérapies géniques, renforçant la solidité de la stratégie de développement non clinique de
VAR002 à mesure qu’elle progresse vers les essais cliniques et, à terme, vers l’autorisation de mise sur
le marché.
Sécuriser le parcours de développement de VAR002
« L’EMA a souligné la nécessité d’une attention particulière aux risques potentiels liés à l’expression du
transgène CRX en dehors des cellules photoréceptrices, en raison de l’autoactivation du promoteur
1/2hGRK1 », déclare Denis Cayet, PDG de Variant. « Ces recommandations sont essentielles pour renforcer
la robustesse de nos études précliniques et, en fin de compte, sécuriser le parcours de développement
de VAR002, en assurant les plus hauts standards de sécurité et d’efficacité à mesure que nous avançons
vers les essais cliniques. »
À PROPOS de VAR002
VAR002 est un vecteur viral adéno-associé recombinant (rAAV), initialement développé pour traiter l’amaurose congénitale de
Leber, la rétinite pigmentaire et la dystrophie cône-bâtonnet dues à une mutation du gène CRX. Cette thérapie de remplacement
génique fournit une copie non mutée du gène humain CRX afin de remplacer le gène défectueux, induisant ainsi l’expression d’une
protéine CRX fonctionnelle dans les photorécepteurs. VAR002 est administré sous forme de suspension stérile de particules virales
injectée directement dans l’espace sous-rétinien, déclenchant l’expression du transgène dans les bâtonnets et les cônes.
Des découvertes récentes ont également démontré le potentiel de VAR002 au-delà des dystrophies rétiniennes héréditaires liées à
CRX, notamment dans les maladies impliquant des défauts des voies de phototransduction et les ciliopathies. Des études
précliniques dans des modèles animaux pertinents, y compris ceux liés à la protéine CEP290, ont mis en évidence la capacité de
VAR002 à restaurer la fonction rétinienne dans un spectre plus large de troubles génétiques, ouvrant ainsi la voie à des applications
cliniques élargies.
À PROPOS de VARIANT
Variant est une société de biotechnologie spécialisée dans le développement de solutions innovantes de thérapie génique pour les
maladies rétiniennes héréditaires. Variant concentre ses efforts sur l’exploitation des facteurs de transcription rétiniens pour
restaurer la fonction des photorécepteurs dans les dystrophies rétiniennes sévères.
Par ailleurs, Variant a initié une équipe dédiée à la transition préclinique, en collaboration avec le Professeur Francesca Simonelli
(Hôpital de Naples, Italie), pour accélérer le passage de la recherche à l’application clinique.
À PROPOS du Centre des maladies oculaires rares de l’Université de Campanie Luigi Vanvitelli, Naples, Italie.
Le Centre pour les Maladies Oculaires Rares de l’hôpital universitaire de l’Université de Campanie Luigi Vanvitelli propose des
parcours diagnostiques, de réhabilitation et thérapeutiques pour les patients atteints de maladies oculaires héréditaires.
Récemment, une Unité Avancée de Thérapies Oculaires Téléthon a été créée au sein du Centre, unique en Italie et parmi les rares
en Europe, cette unité est dédiée aux études cliniques visant à évaluer des stratégies thérapeutiques innovantes pour le traitement
des maladies oculaires rares. Cela permet l’inclusion des patients dans des études cliniques majeures pour les maladies héréditaires
de l’œil.
