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InscriptionParis, 7 février 2022 – Alnylam, leader du développement de solutions thérapeutiques de rupture
reposant sur la technologie de l’ARN interférent (ARNi) et la Chaire Innovation et Santé de
l’ESSEC (Ecole supérieure des sciences économiques et commerciales), annoncent aujourd’hui
un partenariat de recherche visant à faciliter les discussions et décisions de remboursement de
médicaments innovants.
L’accès aux innovations de rupture : nécessité d’un nouveau paradigme Etat – Industriels
Les solutions thérapeutiques innovantes ont une forte valeur potentielle, mais sont souvent caractérisées
par un coût élevé et des incertitudes cliniques et/ou financières. En l’absence d’un cadre adapté, ces
préoccupations peuvent empêcher ou retarder les décisions de remboursement, et donc l’accès pour le
patient.
Traditionnellement, industriels et pouvoirs publics concluent des accords de partage de risques
permettant une prise en charge tout en mitigeant les risques liés aux incertitudes. Ces accords sont
utilisés dans au moins deux tiers des pays de l’OCDE et des États membres de l’Union Européenne.
Néanmoins, en France, l’utilisation des accords de partage de risque demeure limitée du fait de leur
complexité à être mis en œuvre ou d’un certain scepticisme quant à leur bien fondé. Plus
fondamentalement, le manque d’alignement d’esprit entre industriels et pouvoirs publics sur les
incertitudes, leur impact et la meilleure manière de les gérer peut aboutir à des discussions plus longues,
voire négatives.
Ce débat n’est pas nouveau mais s’est exacerbé dans un contexte d’innovations de rupture avec la
montée en puissance des thérapies géniques, immunitaires, cellulaires, et des thérapies basées sur
l’ARN. L’introduction d’un nouveau cadre de négociation permettrait d’accélérer l’accès à des
traitements vitaux pour l’ensemble des patients.
Un nouveau cadre de négociation fondé sur un vrai partage de risques et de la valeur ajoutée
Fort de ce constat, Alnylam a lancé depuis 2019 un travail de réflexion autour de la création d’un cadre
de négociations plus scientifique et basé sur la valeur. L’approche proposée par Alnylam vise non pas à
promouvoir de nouveaux modèles de contrats innovants, mais à faciliter des négociations structurées et
plus rapides entre les payeurs et les industriels. Ce nouveau cadre, intitulé « Value-based negotiation
framework » a été conjointement élaboré avec une équipe internationale d’experts en économie. Il a été
présenté à l’occasion de plusieurs congrès et devant des sociétés savantes, notamment le prestigieux
congrès ISPOR (The Professional Society for Health Economics and Outcomes Research) 1. Une publication académique est par ailleurs prochainement attendue.
Cet outil innovant propose un cadre de négociation structurant en quatre étapes (évaluer, prioriser,
identifier et décider) qui vise à mieux anticiper et adresser les risques et les incertitudes comme
l’explique Gérard de Pouvourville, Professeur émérite à l’ESSEC Business School : « Les accords
de prise en charge (MEA) ont été suggérés à plusieurs reprises pour améliorer l’accès au marché des
médicaments innovants, mais ils couvrent une grande variété de solutions et leur mise en œuvre
complète n’est pas optimale. Au lieu de dresser la liste des modèles existants ou d’en inventer un
nouveau, ce nouvel outil relatif à l’amélioration des procédures de négociations de remboursement
propose un cadre systématique pour interagir avec les payeurs, identifier les principales sources
d’incertitude et parvenir à un accord raisonné entre les entreprises et les payeurs ».
Antoine Barouky, Directeur Général, Alnylam France, souligne que la démarche « s’inscrit dans une
logique de recherche permanente de nouveaux modèles et approches permettant un accès plus rapide à
l’innovation pour le patient, a des termes permettant aux pouvoirs publics et aux industriels de partager
véritablement les risques, mais surtout les bénéfices de l’innovation. Une logique de collaboration et de
partenariat est la pierre angulaire d’un tel objectif. Le VBNF s’inscrit donc véritablement dans notre
logique d’innovation permanente, mais plus globalement constitue une de nos contributions à un
« contrat social biotech » (Biotech Social Pact), un projet de société porté par plusieurs leaders du
monde biotech. »
Un programme basé sur la recherche en économie expérimentale pour étudier l’impact du
VBNF sur un accès rapide à l’innovation
En 2022, Alnylam collaborera avec la Chaire Innovation et Santé de l’ESSEC afin de valider de manière
empirique l’outil par une approche expérimentale de la théorie des jeux et une simulation de négociation.
Cette expérimentation se déroulera en deux étapes :
– Une première basée sur la théorie de la négociation et la méthodologie de l’économie
expérimentale dans un contexte pharmaceutique réunira 300 sujets, recrutés essentiellement
parmi les étudiants ESSEC. L’expérimentation sera mise en place au sein du Laboratoire
Expérimental de l’ESSEC.
– Une seconde prendra la forme d’un module continu sur une période de 3 à 6 mois, elle fixera
un cadre de négociation en quatre temps afin de développer un cas d’étude.
Les résultats de l’étude expérimentale seront rendus publiques par les canaux habituels.
Karine Lamiraud, Doyen associé de la faculté, professeur d’économie de la santé, titulaire de la
chaire Innovation et Santé à l’ESSEC Business School fait part de son enthousiasme quant à la
capacité de l’outil à répondre aux problématiques actuelles : « Je suis ravie que l’ESSEC Business School
et Alnylam s’associent en exploitant la puissance de la théorie des jeux et de l’économie expérimentale,
l’ESSEC Business School “testera” tout le potentiel du VBNF pour résoudre l’énigme de l’accès. »
1 https://www.ispor.org/conferences-education/conferences/past-conferences/ispor-2021
À propos d’Alnylam Pharmaceuticals
Alnylam (Nasdaq : ALNY) guide la translation de l’interférence par ARN (ARNi) vers une
toute nouvelle classe de médicaments innovants ayant le potentiel d’améliorer la vie des
personnes atteintes de rares types de maladies génétiques, de maladies cardiométaboliques,
d’infections hépatiques et de maladies du système nerveux central (SNC)/oculaires. Issus des
travaux de recherche de lauréats du Prix Nobel, les traitements par ARNi constituent un outil
efficace et cliniquement validé pour le traitement potentiel d’un grand nombre de maladies
sévères et invalidantes. Fondée en 2002, Alnylam adopte une vision ambitieuse, qui transforme
les possibilités scientifiques en réalité grâce à une plateforme de traitements ARNi robuste. Les
agents thérapeutiques ARNi commercialisés d’Alnylam sont le patisiran, le givosiran, le
lumasiran et l’inclisiran, lequel est en cours de développement et de commercialisation par
Novartis, partenaire d’Alnylam. Alnylam possède un vaste portefeuille de médicaments
expérimentaux, dont six produits candidats en phase finale de développement. Alnylam met en
œuvre sa stratégie « Alnylam P5x25 » visant à fournir des médicaments novateurs pour traiter
aussi bien des maladies rares que fréquentes, au bénéfice des patients du monde entier. Ces
réalisations reposent sur une innovation durable et des performances financières
exceptionnelles, ce qui a conféré à l’entreprise un profil biotechnologique de premier plan.
Alnylam a son siège social à Cambridge, dans le Massachusetts.
A propos de l’ESSEC Business School
L’ESSEC, fondée en 1907, est un acteur majeur de l’enseignement de la gestion sur la scène
mondiale qui détient la « Triplecouronne » en ayant les accréditations EQUIS, AACSB et
AMBA. Avec 7 060 étudiant·e·s en formation initiale, une large gamme de programmes en
management, des partenariats avec les plus grandes universités dans le monde, un réseau de
62000 diplômé·e·s, un corps professoral composé de 146 professeurs permanents en France
et à Singapour dont 23 professeurs émérites, reconnus pour la qualité et l’influence de leurs
recherches, l’ESSEC perpétue une tradition d’excellence académique et cultive un esprit
d’ouverture au service des activités économiques, sociales et de l’innovation. En 2005,
l’ESSEC a ouvert un campus en Asie, l’ESSEC Asia-Pacific, stratégiquement situé à
Singapour. Ce campus représente pour l’ESSEC l’opportunité de participer à la croissance de
l’Asie et d’apporter son expertise dans cette région en pleine expansion. En 2016, l’ESSEC a
ouvert un nouveau campus ESSEC Afrique à Rabat, au Maroc. L’expansion internationale de
l’ESSEC permet à ses étudiant·e·s et professeurs d’étudier et comprendre les forces
économiques en présence dans les différentes régions du monde. Pour toute information
complémentaire : www.essec.edu
