Santé humaineThérapie génique
Brève
Thérapie génique : première avancée contre la progéria
Le syndrome de Hutchinson-Gilford, plus connu sous le nom de progéria, est une maladie génétique rarissime (une naissance sur 4 à 8 millions), qui provoque un vieillissement prématuré débutant dès la période néonatale. Les patients qui en sont atteints présentent des changements physiques ressemblant à une sénescence accélérée et décèdent avant d’atteindre l’âge adulte. Il n’existe jusqu’ici aucun traitement contre cette pathologie, liée à une mutation de novo du gène LMNA qui favorise les dommages à l’ADN et provoque des problèmes cardiaques. Le gène LMNA contrôle la production de deux molécules : les lamines A et C, des protéines structurales de l’enveloppe nucléaire des cellules. Chez les malades, la lamine A est transformée en progérine, une forme anormale et toxique, qui s’accumule dans la cellule, provoquant à terme sa déformation et des dysfonctionnements. Des scientifiques de l’Institut Salk à la Jolla ont mis au point une thérapie génique capable de ralentir ce vieillissement pathologique chez la souris. Pour cela, Juan Carlos Izpisua Belmonte et ses collègues ont utilisé la technique d’édition du génome CRISPR/Cas9 pour limiter l’accumulation délétère […]
